아펠리스(Apellis)와 소비(Sobi)는 엠파벨리주(페그세타코플란)이 C3사구체신염(C3G) 및 일차성 면역복합체 막증식성 사구체신염(primary IC-MPGN) 치료를 위한 VALIANT 3상에서 긍정적 결과를 제시했다고 8일 밝혔다. 

이번 3상 VALIANT 시험은 주2회 엠파벨리의 유효성을 평가하기 위해 167명의 참가자를 대상으로 진행되었으며, 주요 1,2차 평가지표는 48주 동안 단백뇨의 개선과 사구체 손상 진행의 감소였다. 결과에 따르면, 엠파벨리 투여군은 위약대비 단백뇨가 68%감소했다.

사구체 손상 지표인 eGFR(추정 사구체 여과율) 수치도 안정적으로 유지되었다. 반면 위약군은 단백뇨와 사구체 손상이 지속적으로 악화되는 경향을 보였다.

아펠리스의 최고 의료 책임자 스티븐 월크(Steven Wlcek)는 “페그세타코플란의 긍정적인 3상 결과는 C3G와 일차성 IC-MPGN 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성을 시사한다”며 “이번 시험 결과를 기반으로 FDA에 신약 승인 신청을 제출할 계획”이라고 밝혔다.

소비의 최고 경영자 구스타프 칼슨(Gustav Carlson)도 “페그세타코플란이 중증 신장 질환 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것”이라며 “이번 결과를 통해 치료의 표준을 새롭게 정의할 수 있는 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.

규제승인 신청은 미국과 유럽에서 25년 초에 진행한다는 계획으로 세부적인 임상결과를 다가오는 의료학회를 통해 발표할 예정이다.