GC녹십자 계열 GC셀(대표 제임스 박)은 미국 관계사 아티바바이오테라퓨틱스(Artiva Biotherapeutics)가 루푸스신염(Lupus nephritis, LN) 치료제로 개발 중인 ‘AlloNK’(개발코드명 AB-101)가 리툭시맙(Rituximab) 또는 오비누투주맙(Obinutuzumab)과 병용요법으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast track) 지정을 받았다고 23일 밝혔다. 

이는 지난해 8월 아티바가 FDA로부터 자가면역질환에서 동종 CAR-T 또는 NK(자연살해) 세포치료제로는 처음으로 1상 임상시험 승인을 받은 것에 대한 진척이다. 

GC셀은 현재 3급 또는 4급 재발성/불응성 루푸스신염 환자를 대상으로 'AB-101'과 CD20 항체 '리툭시맙' 병용요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 미국 내 1상을 진행 중이다.

지씨셀이 2020년 아티바에 기술수출한 AB-101은 동결보존한 제대혈에서 유래한 기성품 형태의 NK세포치료제다. 항체를 매개로 종양살해능(항체의존성 세포독성, ADCC)을 강화시키는 세포치료제로 종양세포에 잘 달라붙는 항체나 인게이저(Engager)를 병용하면 효능이 더 높을 것으로 기대되는 약물이다. 인게이저는 암세포와 면역세포에서 각각 발현되는 특정 단백질에 결합하는 물질이다.

AB-101은 또 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료법의 배양 및 제조상의 어려움을 극복할 기성품(off-the-shelf) 형태로 외래 환경에서 약물 투여와 관리가 가능한 이점을 가지고 있다. 개인맞춤형으로 제작해야 하는 CAR-T치료제보다 제조 일정이 짧고 합리적인 가격으로 공급할 수 있다. 

아티바 프레드 아슬란(Fred Aslan) 최고 경영책임자(CEO)는 “이번 FDA 패스트트랙 지정을 통해 자가면역질환을 앓고 있는 환자들에게 빠른 시일 내에 AlloNK 세포치료제를 제공할 수 있는 기회를 얻었다”며 “맙테라(Mabthera 성분명 리툭시맙)와 AlloNK의 병용요법으로 B세포암 말기 환자에서 B세포 감소를 유도할 수 있다는 것을 관찰했으며, B세포 표적 자가 유래 CAR-T 치료제와 매우 유사한 기전을 가지고 있지만 지만 안전성 면에서 더 많은 이점이 있어 유전자 조작 세포치료제와 관련된 악성 종양 부작용이 발생하지 않을 것”이라고 설명했다.

FDA 패스트트랙으로 지정받으면 개발 및 승인 과정에서 우선적으로 검토와 지원을 받아 환자들에게 더 빠르게 치료 옵션을 제공할 수 있다. 패스트트랙은 신약의 개발 및 심사 절차를 신속하게 진행하기 위해 FDA에서 마련한 제도이다. 신약 개발사는 임상시험 2상을 완료하고 가속승인을, 3상을 마치고 우선심사를 신청할 수 있다.

루푸스신염(LN)은 전신 홍반성 루푸스(systemic lupus erythematosus, SLE)의 합병증이다. 전 세계적으로 루푸스 환자는 약 500만명으로 추산되며, 이 중 약 40%가 루푸스 신염으로 악화된다. 특히 말기 루푸스 신염 환자는 혈액투석과 신장이식 등이 필요하다.