독일 생명공학기업 바이오엔텍(BioNTech)과 중국 생명공학기업 듀얼리티바이오로직스(Duality Biologics‧映恩生物)는 ‘BNT323/DB-1303’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 면역관문 저해제를 사용해 치료하는 도중 또는 이후에 진행한 자궁내막암의 ‘혁신치료제’로 지정됐다고 21일(현지시각) 발표했다. 

BNT323/DB-1303은 인간상피세포성장인자수용체 2(HER2)를 표적하고, 토포이소머라제-1(topoisomerase-1) 저해제를 탑재한 차세대 항체-약물결합체(ADC)의 일종이다. HER2는 일부 유형의 종양에서 발현되는 세포표면 단백질의 하나다. 올해 1월엔 FDA 패스트트랙 대상으로 지정됐다. 

이번 혁신치료제 지정은 HER2가 발현된 진행성 자궁내막암 환자를 대상으로 BNT323/DB-1303의 효과를 평가한 1/2상 임상시험에서 도출된 고무적인 주요결과를 바탕으로 이뤄졌다.

이 연구결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이주 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의와 9월 28일~10월 1일 열렸던 유럽 부인암학회(ESGO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

확정된 자료는 아니지만(unconfirmed) BNT323/DB-1303은 58.8%의 객관적반응률과 94.1%의 종양억제율을 보였다. 여러 진행성/전이성 고형암 환자에서 양호한 내약성과 관리 가능한 안전성을 보였다.

양사는 지난 4월 3일, DB-1303의 개발, 제조, 발매를 공동 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결했다. 석달 후인 8월 7일에는 1/2상 임상 중인 고형암 ADC 후보물질 ‘DB1305’의 개발, 제조, 발매를 공동 진행키로 했다. 바이오엔텍은 ‘코로나19’ 백신으로 대박을 낸 이후 신수종 자산을 확보하기 위해 박차를 가하고 있다.

자궁내막암은 종양이 국소적으로 나타난 발암 초기 단계에서는 자궁제거수술을 통해 완치가 가능하지만 종양이 진행성, 전이성, 재발성을 보이면 5년 생존율이 18.4%로 저조해진다.

바이오엔텍의 외즐렘 튀레치(Özlem Türeci) 최고의학책임자는 “이번 혁신치료제 지정은 일부 전신요법제로 치료한 뒤에도 종양이 진행된 진행성 HER2 발현 자궁내막암 환자들에게서 현재 사용 중인 치료제들이 직면하고 있는 도전요인들에 대응하는 데 우리의 ADC 후보물질이 잠재력을 입증해 보인 결과”라고 말했다. 이어 “진행성 HER2 발현 자궁내막암 환자들의 생존을이 여전히 낮고 새롭고 보다 효과적인 치료제를 필요로 하는 의료수요가 여전히 높다”며 “이번 혁신치료제 지정을 계기로 BNT323/DB-1303의 개발을 심화시켜나가겠다”고 덧붙였다.

듀얼리티바이오로직스의 비비안 구(Vivian Gu) 최고 의학책임자는 “HER2 단백질의 과다발현 그리고/또는 유전자 증폭이 전체 자궁내막암 환자들의 17~38% 정도에서 나타나고 있고, 후기 단계 자궁내막암 환자의 50% 이상에서 HER2 과다발현이 나타나고 있다”며 “우리는 HER2를 고도로 또는 저도로 나타내는 환자들을 포함한 HER2 발현 진행성 자궁내막암 환자에서 BNT323/DB-1303이 새로운 치료대안이 될 잠재력이 있다고 믿는다”고 강조했다.