녹십자 계열 GC셀은 HER2 양성 고형암을 목표 적응증으로 설정한 CAR-NK 세포치료제 ‘AB-201’의 글로벌 1상 임상을 위해 세계 최대 규모의 헬스케어 서비스 제공기업인 아이큐비아(IQVIA)와 계약을 체결했다고 6일 밝혔다. 

아이큐비아는 전 세계 임상시험 수탁 물량의 16.7%를 수행하고 있으며 임상 1~3상, 허가 신청, 신약 출시, 상업화까지 원스톱 서비스를 제공한다.

GC셀은 이번 계약을 통해 호주를 시작으로 ‘AB-201’의 다국가임상시험을 진행할 계획이다. 호주는 높은 수준의 의료 인프라와 연구 수준을 갖추고 있고, 다양한 인종으로 구성돼 있는 등 임상시험을 수행하기에 유리한 환경으로 최근 각광받고 있다.

GC셀의 AB-201은 HER2 과발현 유방암, 위암 등의 고형암을 표적하는 ‘오프-더-쉘프’(Off-The-Shelf; 표준ᆞ기성품) 형태의 동결 보존 가능한 동종(Allogeneic) 세포‧유전자치료제다. 기존의 세포유전자치료제 대비 환자의 편의성을 크게 높이고 효율적인 제조 공정으로 상업화 이점을 극대화할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

현재까지 상용화된 CAR-T 세포치료제가 아직 혈액암에만 한정되어 있고, 환자 본인의 면역세포를 이용하는 자가(Autologous) 세포치료제의 한계 때문에 높은 제조 비용과 긴 공정 기간(약 2~3주), 사이토카인방출증후군을 동반한 높은 치료 부작용 등으로 시장 확장이 제한적이었다.

이에 비해 동종 세포‧유전자치료제 AB-201은 고형암에서 검증된 HER2를 표적하는 기전과 NK세포치료제의 높은 안전성을 기반으로, GC셀 자체 핵심기술을 통해 세포의 체내 지속성(persistence)을 제고했다. CAR-T 대비 고효율의 생산성을 확보했을 뿐 아니라, 동결보존을 통해 언제든지 환자의 필요에 따라 즉시 투여가 가능해 치료 패러다임 변화를 불러올 것으로 기대된다.

특히 AB-201은 높은 HER2 CAR 발현율과 NK세포 활성화에 관여하는 NKG2D, NKp30 등 수용체의 높은 발현율 덕분에 난소암과 위암 등 동물모델에서 완전관해(CR; Complete Response)를 보이는 등 뛰어난 암세포 제거 및 종양 억제력을 확인한 바 있다.

GC셀 제임스박 대표는 “아이큐비아와의 협력을 통해 호주를 시작으로 ‘AB-201’의 국내 임상도 동시에 추진할 예정이며, 연내 임상시험계획 승인신청(IND 제출)을 목표로 하고 있다”며, “GC셀은 이후 CD5를 표적하는 CAR-NK 치료제 AB-205 파이프라인 임상 개발도 가속화함으로써 고형암 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있는 계열 첫(First in class) 신약개발에 매진하며 가시적 성과를 낼 것”이라고 말했다.

한편 GC셀은 이런 임상개발 진척에 발맞춰 10월 10일부터 12일까지 3일간 미국에서 개최되는 세포·유전자치료 분야 유망 컨퍼런스인 '2023 Cell & Gene Meeting on the Mesa'에 관계사인 아티바(Artiva), 바이오센트릭(BioCentriq)과 함께 참여해 업계 내 유수 기업들과의 파이프라인 및 기술에 대한 다양한 전략적 협력을 모색할 계획이다.