한독이 스웨덴 기반 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)와 전략적 파트너십 체결하고 희귀질환 의약품 2종을 도입키로 했다. 

소비는 혈액학, 면역학, 희귀질환 분야에서 혁신치료제를 제공하고 있으며 유럽, 북미, 중동, 아시아, 호주 등에 걸쳐 1800명의 직원이 근무하고 있다. 이번 한독과의 전략적 파트너십은 소비의 글로벌 비즈니스 확대를 통한 성장 전략의 일환이다.

제휴에 따라 한독은 소비의 희귀질환 치료제인 ‘엠파벨리’(Empaveli 성분명 페그세타코플란, pegcetacoplan)와 ‘도프텔렛('(Doptelet, 성분명 아바트롬보팍, avatrombopag)을 국내에 도입한다.

엠파벨리는 발작성야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3(보체) 억제제다. 2021년 5월 14일 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻은 것을 비롯해 유럽연합, 호주, 일본에서 허가를 받았다.

소비는 2020년 10월 27일, 이 약을 개발한 미국 매사추세즈추 월섬(Waltham) 소재 아펠리스파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals 나스닥 APLS)와 12억4500만달러 규모(선불계약금 2억5000만달러, 4년간 8000만달러의 개발비 지원, 9억1500만달러의 인허가 및 상용화 마일스톤, 추가적인 순매출 대비 로열티)의 전략적 제휴 계약을 맺고 페그세타코플란의 글로벌 공동 개발 및 미국 외 시장에서 독점 판권을 획득했다. 여기에는 페그세타코플란(코드명 APL-2)을 PNH 외에 망막질환인 지도상위축(GA) 등 다양한 적응증을 가진 의약품으로 개발하기 위해 5가지 임상연구를 진행하는 게 포함됐다.

도프텔렛은 면역성 혈소판감소증(Immune thrombocytopenia. ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(Thrombopoietin receptor agonist, TPO-RA)로 현재 미국과 유럽연합, 호주에서 허가를 받았다.

도프텔렛의 원 개발사는 미국 뉴저지주 소재 AkaRx였다. 일본 에자이는 2009년 10월 18일 이 회사를 2억5500만달러에 인수키로 하고 2010년 1월 7일 인수절차를 마무리짓고 완전 자회사로 편입시켰다. 당시 도프텔렛의 개발 코드명은 AKR-501, E5501 등이었다.

도바파마슈티컬스(Dova Pharmaceuticals, 나스닥 DOVA)는 순전히 도프텔렛의 상용화를 위해 사모펀드(PBM Capital)가 2016년에 세운 기업이다. 도바파마는 2016년 3월 29일 AkaRx를 1억4000만달러(선불금 500만달러, 인허가 등 추가 마일스톤 1억3500만달러)에 인수키로 했다. 거래는 2016년 5월 17일에 마무리됐다.

도프텔렛은 2018년 5월 21일, 만성간질환을 동반한 혈소판감소증 환자의 치료제로 FDA 승인을 얻었다.

소비는 2019년 9월 말에 혈액학 분야를 강화하기 위해 미국 도바파마슈티컬스(Dova Pharmaceuticals)를 9억1500만달러(주당 27.5달러)에 인수해 도프텔렛을 확보했다. 이 약의 지난해 매출은 25억2600만스웨덴크로나(2억2748만달러)였다.

도바파마는 현재 소비자의 자회사이고, AkaRx는 손자회사이다.

한독과 소비는 첫 번째 협력으로 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 진행할 예정이다.

김영진 한독 회장은 “한독은 희귀질환 분야에 집중하고 있는 혁신적인 글로벌 기업들과 협업을 확대하며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화해가고 있다”며 “단순한 비즈니스를 넘어 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 삶의 질을 향상을 최우선 가치로 두고 이를 위해 노력해 갈 것”이라고 말했다.

한독은 글로벌 제약사와 협력해 여러 희귀질환 치료제를 국내에 들여오고 있다. 악텔리온으로부터 폐동맥 고혈압 치료제 ‘옵서미트정’(성분명 마시텐탄, Macitentan)을 도입했다. 2012년 알렉시온파마슈티컬스로부터 도입한 발작성야간혈색소뇨증 및 비정형용혈성요독증후군(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS) 치료제인 ‘솔리리스주’(Soliris, 성분명 에쿨리주맙 Eculizumab)는 지난해 국내 매출이 5백억원 규모로 성장했다.

악텔리온은 존슨앤드존슨(얀센), 알렉시온은 아스트라제네카에 각각 합병됐지만 이후에도 기존 계약을 이어가면서 새로운 제품을 도입하는 노력을 지속하고 있다.

한독은 이밖에도 미국 펜실베이니아주 필라델피아 소재 희귀질환 전문기업 아미커스테라퓨틱스(Amicus Therapeutics, 나스닥 FOLD)로부터 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드캡슐‘(Galafold, 성분명 미갈라스타트Migalastat)을 들여왔다.

재즈파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals, 나스닥 JAZZ)로부터는 중증 간정맥폐쇄병 치료제 ‘데피텔리오주’(Defitelio, 성분명 데피브로타이드, defibrotide)와 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘빅시오스리포좀주’(Vyxeos 성분명: 다우노루비신+시타라빈, daunorubicin+cytarabine)를 도입했다.

또 미국 인사이트코퍼레이션(Incyte Corporation, 나스닥 INCY)로부터 국소진행성 또는 전이성 간내 담관암 표적치료제 ‘페마자이레정’(Pemazyre 성분명 페미가티닙, pemigatinib), 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B cell lymphoma, DLBCL) 치료제인 ‘민쥬비주’(Minjuvi 성분명 타파시타맙 tafasitamab-cxix, 200mg)을 도입해 각각 올해 4월과 6월에 국내 식품의약품안전처 승인을 받았다.

지난 8월에는 네덜란드·벨기에를 거점으로 두고 있는 항암제 및 자가면역질환 치료제 개발 전문 제약사인 아르젠엑스(Argenx BV)와 혁신적인 전신 중증근무력증 치료제 ‘비브가르트주’(Vyvgart, 성분명 에프가티지모드 efgartigimod alfa-fcab)의 허가 등록 및 급여, 독점 유통 계약을 체결했다.