한국로슈의 경구용 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제인 ‘에브리스디건조시럽’(Evrysdi 성분명 리스디플람 Risdiplam)와 황반변성 및 황반부종 치료제 ‘바비스모주’(Vabysmo 성분명 파리시맙 Faricimab-svoa)의 급여 기준이 신설된다. 

바이엘의 혈우병 A형 치료제인 ‘지비주’(JIVI, 성분명 다목토코그알파페골 damoctocog alfa pegol, 유전자재조합 혈액응고인자 8인자)도 급여 기준이 신설됐다. 식품의약품안전처가 긴급도입의약품으로 지정하고 한국희귀의약품센터가 관리하는 ‘아이벡스프로글리셈현탁액’(IVAXPROGLYCEM, 성분명 디아족사이드 diazoxide)은 식약처장이 인정한 범위 내에서 급여 기준이 마련됐다.

보건복지부는 22일, 이 같은 내용을 담은 ‘약제 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 일부개정고시안’을 행정예고하고 내달 1일 시행을 위해 25일까지 의견수렴에 들어갔다.

고시안에 따르면, 에브리스디는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성근위축증 환자에 투여시 급여를 인정한다.

인정 기준은 △증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점이 생후 6개월 미만인 경우 또는 △SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~ Type 3로 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자다.

에브리스디의 급여 등재에도 불구하고 척수성근위축증 치료제 간 교체투여 또는 병용투여는 급여를 인정하지 않는다.

다만, 바이오젠의 안티센스 올리고 뉴클레오티드(antisense oligonucleotide) 계열 SMA 치료제인 ‘스핀라자주(Spinraza 성분명 뉴시너센나트륨, Nusinersen)’ 투여 중 증상 개선이 확인돼 투약 중단 기준에 해당하지 않지만, 병원 원내 약무위원회에서 에브리스디로 교체 투여가 필요한 임상적 사유가 있다고 판단한 경우 한 번의 교체투여를 인정한다. 에브리스디는 원내 처방을 원칙으로 하되, 장기 처방 시 1회 처방 용량은 퇴원 및 외래의 경우 최대 2병으로 제한했다. 이 약의 한 병 함량은 60mg이며, 하루에 한번 식후에 5mg을 복용하도록 돼 있다.

국내외 최초의 척수성근위축증 치료제로 가장 먼저 급여가 적용됐지만, 만 3세 이하에 관련 증상이 발견된 경우로 급여 인정 기준이 제한되어 있던 스핀라자도 에브리스디와 같은 기준으로 급여 범위가 확대된다.

아울러 두 약제 모두 고가의약품 관리 대상에 추가된다. 관리기간은 1년으로 관리 대상은 첫 투여 시 만 18세를 초과해 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale–Expanded) 점수가 5점 미만인 경우다. 이 점수는 33개 항목을 평가해 각 항목을 기능이 전혀 불가능한 0점, 조정과 적응을 받으면 기능이 가능한 1점, 조정 없이도 기능이 가능한 2점으로 평가해 0~66점으로 평가한다. 점수가 낮을수록 중증이다.

바비스모는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성과 당뇨병성 황반부종에 급여를 인정한다. 이 약은 지난 7월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 적정성을 인정받았다.

이 가운데 신생혈관성 연령관련 황반변성 치료를 위해 애플리버셉트(오리지널 제품명 아일리아, 바이엘)나 라니비주맙(오지널 제품명 루센티스, 노바티스) 투약 중 투여 소견서를 첨부해 바비스모로 교체한 경우, 3회 투여 후에도 치료 효과가 나타나지 않으면 이후 투여는 급여를 인정하지 않는다.

또 당뇨병성 황반부종에서는 애플리버셉트와 라니비주맙 투여 횟수를 포함해 총 14회까지 급여를 인정한다.

혈우병 A(8인자 결핍) 치료제인 바이엘의 ‘지비는 이전에 치료 이력이 있는(150일 이상 노출) 성인 및 청소년(12세 이상) A형 혈우병 환자에 투여 시 급여를 인정한다. 지난 5월 약제급여평가위원회에서 급여 적정성을 인정받았다.

다림바이오텍의 ‘프레다정’, 바이엘의 ‘프로기노바28정’ 등 에스트라디올 제제는 갱년기장애와 폐경후 골다공증 예방 등 허가사항 범위뿐 아니라 성선기능 저하, 난소기능부전으로 인한 저에스트로겐증(만 11세 이상 여성)과 보조생식술(난임치료) 등에도 급여를 인정한다.

한국희귀필수의약품센터의 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증 치료제인 ‘아이벡스프로글리셈현탁액’은 식약처장이 인정한 범위, 즉 성인의 경우 수술 불가능한 췌도세포샘종 또는 췌도세포암종이나 췌장외악성종양, 유아 및 소아의 경우 류신 감수성, 췌도세포과형성증, 췌장외악성종양, 췌도세포샘종 또는 췌도세포세샘종증에 급여를 인정하다. 수술 전 임시조치(다른 특정약물)뿐만 아니라 수술 후에도 저혈당이 지속되는 경우 사용할 수 있다.

아이벡스프로글리셈 현탁액은 인슐린 분비를 억제하고 포도당 신생을 증가시키는 기전을 가진 약물로 저렴한데다 경구 투여할 수 있는 게 장점이다. 그러나 치료반응도가 낮고 저혈압(또는 고혈압), 부종, 다모증, 심부전, 구간운동실조증, 어지럼증, 일시적 미각상실, 위장장애 등의 부작용을 초래하는 게 한계다.

수요가 적고 판매가가 낮아 2017년 2월 급여가 인정됐다가 2023년 7월 1일 자진허가취하됐다가 최근 다시 긴급도입의약품으로 지정됐다. 긴급도입의약품의 적응증 지정은 식약처가 심사해서 결정하는 게 아니고 이전 허가사항에 준용해 이뤄진다.