식품의약품안전처는 다발혈관염 치료에 사용하는 메디팁의 수입 희귀의약품인 ‘타브너스캡슐10밀리그램’(Tavneos 성분명 아바코판, avacopan)’을 9월 21일 허가했다. 

이 약은 활동성 중증 육아종증 다발혈관염, 현미경적 다발혈관염 성인 환자 치료에 리툭시맙 또는 시클로포스파미드와의 병용요법으로 사용할 수 있도록 허가받았다.

다발혈관염은 희귀 자가면역질환으로 소혈관의 만성적 괴사와 염증세포 침투가 특징이다. 육아종증(granulomatosis)이란 혈관염에 의해 피부, 폐, 기관지, 림프절, 입, 코, 신장, 요로 등에 나타난 혈관염으로 해당 조직이나 장기의 혈류를 감소시키거나 차단한다.

육아종증 다발혈관염은 이전에 베게너 육아종증(Wegener's granulomatosis)으로 불리었다가 2011년에 지금의 이름으로 바뀌었다. 만성 육아종증(chronic granulomatosis disease, CGD)도 같은 개념이다.

육아종증 다발혈관염은 상염색체 열성질환(부모로부터 각각 발병 유전자를 받아 한 쌍이 돼야만 발현하는 질환)에 따라 유전적 이상으로 식세포(호중구, 호산구, 단핵세포, 대식세포 등)가 세균과 진균을 삼킬 수는 있지만 이들을 죽이는 물질(과산화수소, 과산화물 등)을 생산할 수 없어 세균 및 진균 감염증에 취약하다.

타브너스는 2021년 10월 8일 미국 캘리포니아주 샌카를로스(San Carlos) 소재 케모센트릭스(ChemoCentryx, 나스닥 CCXI)가 유효성 논란 끝에 성인 중증 항호중구세포질항체 관련 혈관염(Anti-neutrophil cytoplasmic antibody associated vasculitis, ANCA 관련 혈관염, AAV) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 얻었다.

FDA는 적응증을 중증 ANCA 관련 혈관염(AAV)으로 정하되, AAV의 가장 흔한 형태인 다발혈관염 동반 육아종증(granulomatosis with polyangiitis, GPA)과 현미경적 다발혈관염(microscopic polyangiitis, MPA)을 특정했다. 단독요법이 아닌 기존 표준요법과의 병용요법제로 승인했다.

AAV는 보체 시스템의 과활성화로 인해 소혈관의 염증과 파괴로 이어지는 질환이다. 이는 장기 손상에 이은 장기부전을 초래하며 특히 신장이 주된 표적이다. 적절히 치료하지 않으면 종종 치명적인 상태에 빠진다.

타브너스는 미국에서 10여년 만에 ANCA 혈관염에 대해 승인된 치료제로, 혈관염을 유발하는 C5a(보체의 일종) 수용체를 선택적으로 억제하는 기전으로서는 처음으로 FDA 승인을 얻었다.

타브너스는 케모센트릭스 창립 24년 만에 얻은 첫 신약이다. 하지만 케모센트릭스는 2022년 8월 4일, 미국 암젠에 37억달러에 인수됐다. 타브너스의 판권은 미국의 경우 암젠이 갖고 있지만, 미국 외 판권은 케모센트릭스의 이전 계약에 따라 스위스 비포르파마(Vifor Pharma)가 갖고 있다가 비포르파마가 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL리미티드(CSL Limited)에 2021년 12월 24일 117억달러에 매각되면서 현재는 CSL 소유다.

타브너스의 국내 판매사 및 허가권자인 메디팁은 CSL로부터 국내 판권을 이전받은 것으로 보인다.