유전자 기반 신약개발 전문기업인 대전의 시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 기존 안티센스 올리고뉴클레오타이드(Antisense oligonucleotides, ASO) 치료제가 별도의 전달체 없이 피부 투과가 불가능한 단점을 극복하기 위해 개발된 인공핵산(PNA)을 이용한 ‘POLIGO’ 원천기술을 개선한 확장 특허를 최근 국내에 등록했다고 10일 밝혔다. 

원천기술인 ‘POLIGO’ 국내 특허는 2019년 3월 이미 등록된 바 있으며, 이번에 추가 등록된 원천기술 확장 특허는 질병의 원인이 되는 표적 유전자의 mRNA를 억제함으로써 근본적인 치료를 가능케 할 뿐 아니라, 피부 장벽(각질층)을 통과하기 어려운 핵산 치료제의 단점을 극복했다. 다양한 PNA 골격(backbone)의 변형을 통해 나노 입자 크기를 조절해 효과적으로 피부 각질층을 통과해 표피부터 진피까지 ASO가 침투할 수 있는 게 이번 확장 특허의 핵심이다.

ASO란 DNA나 RNA의 짧은 문자열(short string of letters)로, 결함유전자가 만든 RNA의 특별한 시퀀스에 결합해 이들 RNA가 생성하는 단백질의 수준을 리밸런싱(rebalancing: 누락된 단백질의 생산을 증가시키거나, 결함 있는 단백질의 생산을 중단시킴)하도록 설계된 유전자 치료제의 일종이다.

시선테라퓨틱스 관계자는 “피부 각질층은 외부 스트레스나 자극으로부터 조직이나 장기를 보호하는 역할을 하고 있어 약물이 쉽게 통과할 수 없다”며 “별도의 전달체 없이 피부를 투과하는 ASO 또는 약물의 개발은 피부질환 치료제 개발에 필수적”이라고 설명했다. 이어 “이번 국내 확장 특허 획득으로 POLIGO 기술의 독점적 권리를 확고히 할 수 있는 계기가 마련됐다”며 “향후 해외 주요 국가에서 지적재산권을 확충하기 위해 노력하고, 그동안 축적된 실험 데이터와 연구 경험을 바탕으로 피부 질환에 적용 가능한 PNA 기반 피부 질환 ASO 치료제 개발에 박차를 가할 계획”이라고 강조했다.

시선테라퓨틱스는 2020년 POLIGO 원천기술 플랫폼을 미국에 특허 등록했다. 같은 해 이 기술을 활용한 안구질환, 건선, 아토피피부염 치료제 관련 특허까지 등록을 마쳤다. 현재 이를 기반으로 점안액 형태의 습성 황반변성 치료제 개발에 들어가 영장류 효력 평가를 성공적으로 완료했다. 건선 및 아토피피부염 치료제 개발도 내부 검증을 마치고 전임상 단계 진입을 준비 중이다. 이밖에 건성 황반변성, 췌장암, 교모세포종, 알츠하이머병, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 ASO 치료제를 개발 중이다.