㈜헬릭스미스가 엔젠시스(VM202)에 대한 새로운 제형을 개발하여 미국에서 특허를 받았다. 이번에 개발된 제형은 엔젠시스에 대한 완제의약품(DP; Drug Product)을 제조할 때 필요한 동결건조 과정에서 필수적인 조성물인데, 현재 사용되는 것보다 우수한 품질의 케이크를 형성하고 엔젠시스의 안정성을 높이는 효과를 갖고 있다.  

이번 신규 제형은 엔젠시스의 활성에 중요한 DNA의 슈퍼코일(Supercoil) 형태를 안정하게 유지해 주고, 동결건조 후 용액으로 재구성할 때 활성 성분을 정확하고 일관된 방식으로 투여할 수 있게 만들어 준다. 이는 엔젠시스의 제조와 품질 관리에서 매우 중요한 요소다. 이 제형 특허는 이번에 미국에서 처음으로 취득하였다. 그 외 한국, 일본, 유럽 및 중국 등 다양한 국가에도 진입하여 현재 심사를 진행 중이다.

새로운 제형의 미국 특허 등록은 세 가지 측면에서 큰 의미를 가진다.

첫째, 이번 미국 특허의 등록으로 엔젠시스에 대한 특허 독점력이 2039년까지 연장되는 효과를 가진다. 헬릭스미스는 엔젠시스의 제형 및 용도 등에 대한 특허를 지속적으로 업그레이드 하여 출원해왔다.

둘째, 이번 신규제형과 이로부터 만들어지는 완제의약품에 대해서는 이미 동등성을 입증해 미국 FDA가 올해 3월 임상 사용을 승인한 바 있다. 이 제형은 모든 엔젠시스 임상시험에서 사용되며 향후 시판 허가(BLA) 자료에도 포함된다. 따라서 엔젠시스를 모방하려는 바이오시밀러 개발사들에게는 매우 높은 장벽을 구축한 셈이 된다.

셋째, 엔젠시스의 기술이전 및 시판허가에 있어서 큰 장애물이 해소되었다. 라이센싱과 품목허가 과정 중 가장 중요한 심사 대상 중 하나는 CMC(제조 및 품질 관리)이다. 기존 제형은 그 성질 상 품질관리가 쉽지 않아 완제의약품 생산 시에 어려움이 많았는데, 가장 큰 난제를 해결한 것이다.

이번 특허 취득에 대해 김선영 헬릭스미스 대표이사는 “엔젠시스의 특허 독점력을 연장하고, 동시에 대규모 상용생산이 가능한 시스템을 구축할 수 있게 되어 향후 기술이전과 시판허가 과정에서 가장 큰 장벽 중 하나를 넘었다”고 밝혔다.