한독은 지난달 30일 급성 골수성 백혈병 치료제 ‘빅시오스리포좀주’(성분명: 다우노루비신+시타라빈)가 식품의약품안전처로부터 국내 시판 승인을 받았다고 1일 밝혔다.

빅시오스는 ‘성인에서 새로 진단받은 치료 관련 급성 골수성 백혈병(treatment-related Acute myeloid leukemia, t-AML) 또는 골수이형성증 관련 변화를 동반하는 급성 골수성 백혈병(AML with myelodysplasia-related changes, AML-MRC) 환자 치료’를 위해 사용 가능하다. 이 환자군을 대상으로 허가받은 치료제로는 빅시오스가 최초다.

t-AML과 AML-MRC은 고위험 급성 골수성 백혈병(high-risk AML)으로 치료 예후가 특히 좋지 않으며, 다른 급성 골수성 백혈병의 아형(subtype)과 비교, 집중 항암화학요법(intensive chemotherapy)으로 치료 시 낮은 관해율(remission rate)과 짧은 전체생존기간(overall survival, OS)을 보인다. 기존 집중 항암화학요법인 시타라빈과 다우노루비신의 7+3 요법은 1970년대 표준치료로 사용된 이래로 최근까지 약 50년 간 변하고 있지 않은 치료법으로 미충족 수요가 존재해왔다.

빅시오스는 아일랜드에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약회사 재즈파마슈티컬이 개발했으며 한독이 국내 독점 판매권을 보유하고 있다. 빅시오스는 다우노루비신(daunorubicin)과 시타라빈(cytarabine)을 1대5 몰비(molar ratio)로 혼합한 리포좀 제형이다. 골수에서 고농도로 머무르는 시간이 길고 정상세포보다 백혈병 세포에 선택적으로 흡수돼 항종양 효과가 상승적으로 나타난다.

이번 허가는 7+3 요법 대비 빅시오스의 우월한 전체생존기간(OS)의 연장과 완전관해율을 나타낸 3상 임상시험을 근거로 이뤄졌다. 3상 결과 t-AML 또는 AML-MRC에서 빅시오스 투여군의 OS 중앙값은 9.6개월로, 7+3 요법 투여군의 6개월에 비해 길게 나타났다. 또 빅시오스 투여군은 완전관해(CR)와 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(Complete Remission with Incomplete Count Recovery, CRi) 환자 비율이 48%로 7+3 요법 투여군의 33%와 비교해 더 높았으며, 안전성 프로파일은 두 군 모두 유사했다.

김영진 한독 회장은 “빅시오스는 7+3 표준치료 요법 이후 국내에는 약 50년 만에 새롭게 선보이는 혁신적인 치료제로 고위험 급성 골수성 백혈병 환자의 생존율 개선을 확인했다”며 “기존 방식과 비교해 투여 시간이 짧고 환자들의 치료 편의성을 높일 수 있는 만큼 하루빨리 보험급여 적용이 완료될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한독은 혁신적인 항암제 제품을 지속적으로 도입하며 항암제 사업을 개척해가고 있다. 빅시오스를 필두로 내년 4월 담도암 치료제인 페미가티닙(Pemigatinib) 및 미만성 거대B세포림프종(DLBCL) 치료제인 타파시타맙(Tafasitamab) 등의 항암제를 국내에 독점 공급할 계획이다.