한미약품의 급성골수성 백혈병(AML) 치료 혁신신약을 투여한 다양한 돌연변이 환자군에서 ‘완전관해(CR, complete response)’ 사례가 잇따라 확인됐다. 

한미약품의 파트너로 캐나다 토론토에 근거지를 두고 있는 앱토즈바이오사이언스(Aptose Biosciences, 나스닥 APTO)는 지난 3일(한국시각) 미국에서 진행한 ‘키 오피니언 리더(KOL, Key Opinion Leader)’ 웨비나에서 “재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 글로벌 1/2상 결과 HM43239의 다양한 용량(80mg, 120mg, 160mg) 투여군 모두에서 완전관해 사례를 확인하는 등 성공적 결과가 나왔다”고 밝혔다. 앱토즈는 이 연구의 상세 내용을 다음달 10일부터 13일까지 미국 LA에서 열리는 제64회 미국혈액학회(ASH)에서 발표할 예정이다. 

HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 개발 의약품(지난 5월)과 희귀의약품(2018년)으로 지정됐다.

한미약품은 지난해 11월 앱토즈로부터 계약금 1250만달러, 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발, 허가, 시판 등에 대한 마일스톤으로 최대 4억750만달러 등 총 4억2000만달러를 받기로 하고 이 신약후보를 라이선스아웃했다. 계약금은 500만달러 현금과 750만달러 규모의 앱토즈 주식으로 나누어 받는다. 시판 후 순매출액 대비 단계별 로열티도 별도로 받는다. 

앱토즈는 이번 임상의 성공적 결과에 따라 향후 단일투여 요법과 병용투여 요법 확장 임상도 계획하고 있다. 단일투여 요법 확장임상에서는 기존 FLT3 억제제에 치료 반응이 없는 FLT3 돌연변이 환자를 포함한 AML 환자군에서 HM43239 120mg의 효능부터 확인할 계획이다. 아울러 HM43239 80mg과 기존의 AML 치료제인 베네토클락스와의 병용임상도 진행할 계획이다.

앱토즈는 이번 KOL에서 “미국의 채택명칭위원회(USAN, The United States Adopted Name)가 HM43239의 성분명을 ‘투스페티닙(Tuspetinib)’으로 결정했다”고 발표했다. 앱토즈는 앞으로 출판물과 기업자료 등 자사가 발표할 모든 공식 자료에 HM43239의 명칭을 투스페티닙으로 기재할 방침이다.