한국얀센의 다발성경화증 치료 희귀의약품인 ‘폰보리정’(PONVORY, 성분명 포네시모드 ponesimod)이 11일 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받았다.
이 약은 성인의 재발성 이장성(再發性-弛張性, relapsing-remitting, 악화와 완화가 반복) 다발성경화증의 치료에 사용된다. 림프구가 림프기관에서 분리되는 것을 차단해 말초혈액 중 림프구 수가 신속하게 감소되도록 유도함으로써 염증성 반응을 줄여준다.
폰보리정은 1일 1회 경구 투여하는 선택적 스핑고신-1 인산 수용체 조절제(sphingosine 1-phosphate receptor modulator)로서 S1P(sphingosine 1-phosphate) 단백질의 활성을 억제하고, 이를 통해 혈뇌장벽을 통과할 수 있는 림프구들의 수치를 낮추는 기전을 갖고 있다. 새로운 병증이 발생하는 것을 줄이고, 반복·지속적인 증상 발생으로 인한 추가적인 장애가 발생·축적되는 것을 방지할 수 있을 것으로 예상된다.
폰보리는 2021년 3월 19일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상적 단독증후군(clinically isolated syndrome), 재발-완화형 질환(relapsing-remitting disease, 재발과 완화가 반복), 활동성 2차 진행성 질환(active secondary progressive disease)을 포함해 재발형 다발성경화증이 있는 성인 환자의 치료제로 승인받은 이후, 국내에서는 지난해 10월 1일 희귀의약품으로 지정됐다.