뇌질환 신약개발 전문기업인 카이노스메드는 파킨슨병 치료제(KM-819)의 미국 2상 임상시험에 이어 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA) 치료제 개발을 위한 국내 2상에 본격적으로 나선다고 19일 밝혔다. 분당차병원에서 임상이 진행된다.

‘KM-819’는 도파민 분비 신경세포의 사멸에 관여하는 FAF1(Fas-Associated Factor1)이라는 단백질 기능을 표적하는 새로운 기전의 혁신신약이다. FAF1의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식(autophagy) 활성을 높여 알파시누클레인(α-synuclein)의 응집을 저해한다. 

KM-819는 파킨슨병과 다계통위축증 치료제로 개발 중이며, 미국에서 파킨슨병으로 2상을 진행 중이다. 다계통위축증 임상은 국내에서 진행되며, 지난해 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받아 환자 모집 등 본격적으로 임상을 준비해 왔다.

다계통위축증은 일부 뇌세포의 사멸로 운동기능을 상실하게 되는 자율신경장애 질환으로, 10만명 중 3~4명에서 발생할 정도로 희귀한 질환이다. 증상은 파킨슨병과 유사하나 자율신경기능 장애로 인한 기립성 균형감각상실, 거동장애, 근육강직, 협응상실, 혈압 및 배뇨 조절장애, 등이 나타나며, 진행 속도가 빨라 발병 후 생존기간이 6~10년에 불과하다.

카이노스메드는 미국 캘리포니아주립대 샌디에이고와의 공동연구를 통해 다계통위축증 동물모델에서 KM-819의 알파시누클레인 축적 감소, 운동기능 개선, 생존율 향상 등의 효과를 보였으며, 부작용은 현재까지 나타나지 않았다고 설명했다.

이재문 카이노스메드 사장은 “다계통위축증은 희귀질병으로 병증 진행이 빠르고 약물의 효과를 얻을 수 없어 치료방법이 전무했다”며 “국내 2상을 통해 KM-819의 유효성이 입증되면 곧바로 희귀의약품 지정을 신청해 환자들에게 도움이 되도록 할 것”이라고 밝혔다.