한국다케다제약(대표 문희석)이 혈우병A환자의 일상적 예방요법을 위한 개인 맞춤형 치료 가이드 소프트웨어 마이피케이핏(이하, myPKFiT )을 지난달 29일 업그레이드 출시했다고 밝혔다. 

myPKFiT은 애드베이트주 혹은 애디노베이트주를 투여 받고 있는 혈우병 A 환자에서 개별 환자 정보 및 약동학(Pharmacokinetics, 이하 PK) 정보 추정치를 바탕으로 혈액응고 8인자 투여 용량을 계산하는 웹 기반 소프트웨어이다.1,혈우병 환자의 개별 PK 프로파일 추정치를 기반으로 한 예방요법 투여 용량 계산 소프트웨어로 국내 식품의약품안전처 승인을 받은 의료기기는 현재까지 myPKFiT이 유일하다.

최근 세계혈우연맹이 발표한 2020 혈우병 치료 가이드라인에서 개인 맞춤형 예방요법이 권고되고 있는 가운데, 개인별 중증도, 관절 상태, 생활패턴, 즐겨 하는 운동의 종류 및 빈도 등과 함께 myPKFiT으로 혈중 혈액응고 8인자 예상농도를 실시간으로 확인 가능케 함으로써, 환자가 일상 활동 강도를 스스로 조절하고 투여 일정을 계획할 수 있게 돕는다.

myPKFiT 은 이번 업그레이드를 통해 의료진과의 실시간 데이터 공유 및 일상 관리 편의성 기능이 더해졌다. △의료진용 웹 애플리케이션 메인 페이지 내 환자 복약순응도, 누락된 투여 여부 등을 한 눈에 체크할 수 있는 “스마트 스탯” 대시보드 기능 추가 △모바일 애플리케이션에 입력한 상세 데이터(약물 투여 기록, 출혈 기록, 사진 등)를 담당 의료진의 웹 애플리케이션으로 실시간 공유 가능 △환자용 모바일 애플리케이션의 유저 인터페이스(user interface, UI) 변경 △환자용 모바일 애플리케이션을 통해 예상 응고인자 농도 위험 범주 내에서 환자 스스로가 얼마나 걷고, 활동했는지 확인할 수 있는 기능 등이 업그레이드 되었다.

김나경 한국다케다제약 혈우병사업부 총괄은 “이번 myPKFiT 업그레이드로 환자들이 본인의 PK 예측치 등 데이터를 실시간 확인 및 의사와 공유함으로써 심적 안정감을 얻고, 일상 관리의 편의성도 누리는 데에 도움이 되길 바란다”며, “다케다제약은 혈우병 및 희귀혈액질환 분야에서 혁신을 주도하고 있는 글로벌 리더이자 개인 맞춤형 치료 패러다임을 실현시키고 있는 선도주자로, 앞으로도 보다 많은 환자들이 안심하고 일상생활을 할 수 있도록 다양한 혁신 의약품과 치료 관리 서비스를 제공하기 위해 노력하겠다.”고 말했다. 

한편, myPKFiT은 지난 2017년 11월 식약처 허가승인을 받은 이래 현재까지 국내 300명 이상 환자들의 PK 데이터를 기반으로 예방요법 용량 계산에 사용되었다.

중증 혈우병 A 환자 대상 1-3% 또는 8-12%의 최저 농도를 목표로 PK 기반 애디노베이트주 예방요법을 평가한 3상 PROPEL 연구 결과에 따르면, 많은 환자들이 주 2회 투여 권장 용량(40-50IU/kg) 이하에서 혈액응고 8인자 최저 농도 목표치에 도달했으며, 애디노베이트주 예방요법 이후 동일한 관절에서 빈번한 자발적 출혈을 경험한 환자 수가 현저히 감소하였다.,

한편, 애드베이트주는 2009년에 국내 첫 유전자재조합 표준 반감기 제제로 급여 출시한 이후 많은 혈우병 A 환자들이 사용해왔으며, 혈우병 A 환자의 출혈 치료 및 예방, 수술 전후 관리에 사용된다.애디노베이트주는 애드베이트에 페길화 기술을 접목한 반감기 연장 제제로, 투약 횟수와 투약 준비 시간을 줄여 환자들의 투약 편의성을 높였다.