미국 바이오벤처 레졸루트는 선천성 고인슐린증(IH) 치료제로 개발 중인 ‘RZ358’의 미국 임상 2b상에서 유의미한 결과를 얻었다고 지난 1일(현지시간) 밝혔다.레졸루트는 미국 소아내분비학회(PES)에서 이같은 결과를 공개했다. 2b상에는 2~6세 환자 16명을 포함해 평균 연령 6.5세의 선천성 고인슐린증 어린이 23명이 등록됐다. 

현재 기존 치료법을 사용 중임에도 상당 수준의 저혈당이 지속된 환자들이다. 임상환자 선별 기간 중 이들이 저혈당 증상을 보인 시간이 약 23%였고, 특정 시점까지 매주 평균 16건의 저혈당이 발생했다.연구팀은 이들을 최소 6mg에서 9mg까지 다양한 용량의 4개 집단(코호트) 중 하나에 배치했다. 이후 8주간 격주로 30분간 약을 정맥 주입하는 방식으로 안전성과 유효성을 관찰했다. 

관찰 결과 4개 코호트에서 심각한 저혈당까지 떨어진 시간이 최대 75%까지 감소했다. 또 고용량 코호트에서 모든 환자가 최소 50% 이상의 저혈당증 개선율을 보였다.안전성 측면에서도 이상 약물 반응과 연구 중단 또는 임상적으로 유의한 고혈당 발생이 없었다는 설명이다.브라이언 로버츠 레졸루트 수석 부사장은 “RZ358을 임상 3상으로 발전시킬 수 있는 결과를 얻어 매우 만족한다”며 “선천성 고인슐린증에 대한 더 나은 치료법을 찾기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

RZ358은 인슐린 수용체의 특정 부위에 작용해 인슐린이 과다하게 발생하는 것을 막는다. 현재 고인슐린증 및 이로 인한 저혈당 치료제로 개발되고 있다. 미국에서 희귀의약품으로 지정됐고, 미국과 유럽에서 희귀 소아질환 의약품으로 추가 지정됐다. 

아직 상용화된 선천성 고인슐린증 치료제는 없는 상태다.회사는 이번 임상 결과 공개 후 3상 진행을 위해 총 1억3000만달러(약 1650억원)의 자금 유치에 나섰다. 이 자금을 RZ358 3상과 함께 당뇨병성 황반부종 치료제인 ‘RZ402’ 개발에 사용한다는 계획이다. 

레졸루트는 지난달 RZ402 미국 1b상에서 안전성과 내약성을 확인해 2상 진입을 준비 중이다.현재 RZ358과 RZ402에 대한 국내 독점 판권은 한독과 제넥신이 가지고 있다. 두 회사는 2019년 레졸루트에 2500만달러(약 280억원)를 50대 50 비율로 공동투자해 총 54%의 지분을 확보했다. 

지난해 기준으로는 한독이 24.13%, 제넥신이 21.87%의 지분을 각각 보유하고 있다.한독과 제넥신은 레졸루트가 직접 주식을 기관에 유통하는 ‘다이렉트 오퍼링’과 사모 방식으로 1억3000만달러를 성공적으로 모집했다고 4일 밝혔다