유전자 기반 신약개발 전문기업인 시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 인공핵산(PNA) 원천기술 'POLIGO' 플랫폼을 이용한 파킨슨병 혁신신약 연구가 올해 국가신약개발사업 '신약기반확충연구' 분야 과제로 최종 선정됐다고 12일 밝혔다. 이에따라 향후 2년간 파킨슨병 신약 선도물질 발굴을 위한 연구비로 8억원을 지원받게 됐다. 

국가신약개발사업은 국내 제약 및 바이오산업의 경쟁력을 강화하기 위해 산업통상자원부, 과학기술정보통신부, 보건복지부 등 3개 부처가 신약개발 전주기 단계를 지원하는 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다.

회사의 파킨슨병 신약 후보는 PNA를 기반으로 뇌내 TLR2 (Toll-Like Receptor 2)를 표적으로 삼은 안티센스 뉴클레오티드(ASO, Antisense Oligonucleotide) 치료제다.

파킨슨병은 알파-시누클레인(α-Synuclein, α-syn)의 뇌내 응집과 이에 따른 신경세포 만성염증 활성화로 인해 유발되며 이 과정에서 TLR2 유전자가 과발현되는 것으로 알려졌다. 알파-시누클레인은 파킨슨병, 루이소체 치매의 주된 원인인 루이소체의 주요 구성 성분이다.

시선테라퓨틱스 관계자는 "파킨슨병 환자의 뇌에서 발현이 증가하는 바이오마커인 TLR2의 유전자에 자물쇠를 채우는 ASO를 개발하고 있다"며 "기존 ASO가 혈액-뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB)을 투과해 유전자치료제를 뇌내 표적에 효율적으로 전달할 수 없는 한계점을 시선테라퓨틱스의 특허받은 BBB 투과기술을 통해 극복한 게 차별화된 장점"이라고 설명했다.

ASO는 유전자치료제의 일종으로 표적유전자와 선별적, 상보적으로 결합해 질병 단백질의 생성을 억제함으로써 보다 근본적인 치료 효과를 나타낼 수 있으나, BBB 같은 특별한 형태의 생체 내 방어 시스템에 막히면 효율적인 전달이 어렵게 된다.

시선테라퓨틱스 관계자는 "아직 근본적인 치료제가 없는 파킨슨병에서 ASO 치료제가 성공하게 된다면 발병 원인을 직접적으로 개선할 수 있는 최초의 치료제가 될 것"이라고 전했다.

앞서 시선테라퓨틱스는 2019년 POLIGO 국내 특허에 이어 2020년 미국, 호주 일본 특허를 획득했다. 이를 발판으로 2020년과 2021년에 POLIGO 기술을 이용한 안구질환(습성 황반변성) 치료제 및 아토피피부염, 건선치료제에 대한 국내 특허까지 등록을 마쳤다. 지난해 10월 27일에는 POLIGO 기술의 확장 개념인 효과적인 BBB 투과 전달체 관련 특허를 추가 획득해 원천기술의 독점적 권리를 강화했다.