한국BMS제약은 1일 1회 복용, 국내 첫 경구용 성인 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 유지요법제 ‘오뉴렉정’(Onureg 성분명 아자시티딘 azacitidine)이 지난달 23일 식품의약품안전처의 시판허가를 받았다고 발표했다.  

오뉴렉은 공고요법 시행 유무와 관계없이 유도요법 이후 완전 관해(Complete Remission, CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(Complete Remission with incomplete blood count recovery, CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서의 유지요법에 사용된다. 200mg과 300mg 2개 용량으로 허가됐다. 

오뉴렉은 3상 임상시험인 QUAZAR AML-001 연구에서 위약 대비 생존기간을 약 10개월 연장하여 유지요법 약제로 효능을 인정받아 허가됐다. 이 임상시험 △새롭게 진단된 신생(de novo) 급성 골수성 백혈병 △골수형성이상증후군(MDS)이나 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 이후에 발생한 2차성(secondary) 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행됐다.

공고요법을 병용하거나 병용하지 않은 집중 유도 화학요법 후 4개월 내에 첫번째 CR 또는 CRi를 달성한 환자 중 조혈모세포이식에 적합하지 않거나 진행하지 않기로 선택한 환자 472명을 대상으로 일대일 무작위 배정, 오뉴렉 또는 위약을 투여한 환자군 간 생존률을 비교했다. 

그 결과 오뉴렉 투여 환자군의 전체생존기간(overall survival, OS) 중앙값은 24.7개월로, 위약 투여군의 14.8개월 대비 10개월가량 유의하게 기간을 연장하는 효과를 보였다(p<0.001). 오뉴렉 투여군의 무재발 생존기간(relapse-free survival, RFS) 또한 10.2개월로, 위약군(4.8개월) 대비 유의한 연장 효과를 나타냈다(p<0.001).

한국BMS제약은 2016년 11월 엠플리시티 승인 이후 6년 만에 맞이한 오뉴렉 국내 허가를 기념해 지난 4일 온라인으로 ‘오뉴렉 국내 허가 승인 기념 베이비 샤워’를 진행했다. 임직원들은 행사를 통해 오뉴렉 허가 승인을 축하하고 올해 국내 허가를 검토 중인 추가 혈액질환 약제 허가 승인을 기원했다.

김진영 한국BMS제약 대표는 “이번 오뉴렉 허가를 통해 향후 국내 의료진과 급성 골수성 환자분들에게 생존기간을 연장할 수 있는 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “BMS는 오뉴렉을 시작으로 올해 골수형성이상증후군과 다발성섬유증 약제에 대한 국내 허가를 진행 중이며, 환자 치료환경 개선에 기여하고 든든한 파트너가 되도록 노력할 것”이라고 밝혔다. 

급성 골수성 백혈병은 평균 발병 연령이 60대이며 조혈모세포 이식 후에도 재발 위험성이 높은 경우이거나 조혈모세포 이식의 보험급여 적용 대상에서 제외되는 70세 이상 고령 환자의 경우 예후가 좋지 않아 생존율 개선이 필요하다. 동종조혈모세포이식에서 60∼70%, 자가조혈모세포 이식에서 50∼55%, 항암화학요법 단독요법에서 30∼40%의 장기생존율을 보이는 것으로 알려져 있다.