헬릭스미스는 21일 서울 마곡 본사에서 CAR-T 기술 상용화 워크숍을 개최했다고 22일 밝혔다.  워크숍에서는 투 도안(Thu Doan) 인허가본부장이 미국 식품의약국(FDA) 규제 측면에서의 CAR-T 개발 경험을, 김선영 대표이사가 유전자세포치료제 생산시설 CGT Plant 개요를 소개했다. 

투 도안 박사는 미국 헬릭스미스에서 규제 부문(Regulatory Affair)을 총괄한다. 규제 분야에서 15년의 경력을 갖고 있으며 특히 CAR-T 제품 ‘예스카타(Yescarta)’의 시판으로 유명한 카이트파마(Kite Pharma)에서 근무한 바 있다. 

도안 박사는 CAR-T 품목허가를 성공적으로 끌어낸 경험을 바탕으로 현재 허가된 고형암 타겟 CAR-T 치료제 킴리아(Kymriah)와 예스카타(Yescarta)에 대해 설명했다. 이와 함께 RA 전문가로서 미국 FDA 규제 정책과 방향 등에 대해 소개했다. 

지난해 1월 새롭게 신설된 장기후속조치(Long-Term Follow-Up), 위험 평가 및 완화 전략(Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS), 복제 가능 레트로바이러스(Replication competent retrovirus, RCR) 벡터 기반 유전자치료제의 FDA 권고사항 등 FDA의 유전자세포치료제 관련 핵심 가이드라인에 대해 설명했다.

헬릭스미스는 지난 9월 본사에 유전자세포치료제 공정 및 분석법 개발과 임상시료 생산을 목표로 CGT Plant(Cell & Gene Therapy Plant)를 설립했다. CGT Plant는 첨단바이오의약품 GMP(우수제조관리기준) 기준에 부합하는 운영 및 조직체계를 갖추고 있다. 

특히 유전자세포치료제 분야 고객사들에게 유전자세포치료제 관련 제재의 신속한 제조 및 품질분석을 통한 고품질 임상시료를 원활히 제공하는데 주안점을 두고 설립했다. 유전자세포치료제 생산을 위한 제조·공정·분석 등 전 분야 솔루션 제공이 가능하며 바이러스벡터 제조를 위한 음압제조실도 보유했다는 것이 특징이다. 

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “헬릭스미스는 지난 25년간의 경험과 노하우를 기반으로 유전자세포치료제 개발 및 CDMO 사업에서 차별화된 경쟁력을 보여줄 것”이라며 “국내외 CAR-T 개발사뿐만 아니라 유전자세포치료제 개발사의 동반자로서 서비스와 솔루션 공급은 물론이고 나아가 공동 개발까지도 진행하길 기대하며 당사가 유전자세포치료제 산업의 발전에 가치 있는 역할을 할 수 있도록 적극 노력할 것”이라고 말했다. 

현대바이오사이언스 로고

이 특허는 CP-COV03의 기반약물인 니클로사마이드가 물에 잘 녹지 않는 난용성이라 체내흡수율이 낮았던 문제를 첨단 약물전달체(DDS) 기술로 최대 40배까지 높인 원천기술에 관한 것이다. 국내는 물론 미국·유럽·일본 등 주요 7개국에도 출원돼 최종 승인을 앞두고 있다.

현대바이오 관계자는 "CP-COV03 코로나19 임상1상 피험자 투약을 21일 예정대로 완료했고 내년 1월말까지 임상2상을 신청할 계획"이라고 말했다.

현대바이오는 7일 한국프레스센터에서 가진 기자간담회에서 기존 항바이러스제들이 바이러스를 표적으로 하는데 반해 CP-COV03은 숙주세포(host)를 표적으로 하는 메커니즘이라 코로나19 변이바이러스나 다른 RNA바이러스에도 효과적이라는 연구 결과를 발표해 주목받은 바 있다.