한국화이자제약은 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML) 치료제인 ‘마일로탁주’(Mylotarg 성분명 겜투주맙오조가마이신 Gemtuzumab ozogamicin)가 지난달 18일 식품의약품안전처로부터 국내 허가를 받았다고 1일 밝혔다. 

마일로탁은 2019년 12월 희귀의약품 지정받았으며 새로 진단된 CD33 양성의 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 1차 치료에 사용할 수 있도록 허가를 받았다.

마일로탁은 CD33 표적 단일클론항체인 겜투주맙에 세포독성약물인 칼리키아마이신(calicheamicin) 계열의 오조가마이신이 연결된 항체-약물 접합체(antibody drug conjugate, ADC)로 전체 급성 골수성 백혈병 환자의 90%에서 나타나는 CD33 항원을 발현하는 세포에 작용해 암세포의 성장을 차단하고 세포사멸을 유도한다. 국내서 CD33 양성 급성 골수성 백혈병 환자 표적치료제로 승인된 것은 이 약이 최초이자 유일하다.  

마일로탁 허가는 만 50∼70세의 이전 치료 경험이 없는 새로이 진단된 급성 골수성 백혈병 환자 271명을 대상으로 진행된 표지개방, 무작위 배정, 다의료기관 3상 ALFA-0701 임상시험을 근거로 이루어졌다. 

기존 항암화학요법인 다우노루비신 및 시타라빈 병용요법과 마일로탁과 다우노루비신, 시타라빈 병용요법을 비교 평가한 결과 마일로탁 포함 병용군은 무사건생존기간(event-free survival, EFS) 중앙값 17.3개월로 기존 약 병용군의 9.5개월 대비 약 7.8개월 연장된 효과를 보이며 관해유도 실패, 재발 및 사망의 사건 발생 위험도를 약 44% 감소시킨 것으로 나타났다. 

또한 무재발생존기간(relapse-free survival, RFS) 중앙값은 마일로탁 병용군이 28.0개월, 기존 약 병용군이 11.4 개월로 약 16.6개월의 유의한 차이를 보였다. 전체생존기간(overall survival, OS) 중앙값은 전자가 27.5개월, 후자가 21.8개월로 통계적으로 유의한 차이가 없었다.

이러한 임상 근거를 바탕으로 미국 종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인(2021), ESMO 가이드라인(2020)에서 새로 진단된 급성 골수성 백혈병 환자의 1차 관해유도요법 및 관해공고요법으로 권고하고 있다. 

마무드 알람 화이자 아시아 클러스터 의학부 총괄은 “이번 마일로탁 국내 허가를 통해 발현율이 높은 CD33양성의 급성 골수성 백혈병 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다”며 “혈액암을 비롯한 미충족 수요가 높은 암 환자 치료에 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

마일로탁은 면밀한 모니터링 하에 관해유도요법, 관해후 공고요법 등 투여요법에 따라 권장용량을 희석해 2시간 이상에 걸쳐 정맥주사한다. 마일로탁은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2017년 9월, 유럽의약품청(EMA)으로부터는 2018년 4월 허가받았다.