신약개발 전문업체 시선테라퓨틱스는 혈액-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 전달 효율을 극대화한 인공 핵산(PNA)를 이용한 원천기술 ‘POLIGO’ 특허에 대한 확장 특허를 국내 등록했다고 17일 밝혔다.

원천기술인 ‘POLIGO’ 국내 특허는 2019년 3월 이미 등록된 바 있으며 이번에 등록된 원천기술 확장 특허는 효과적인 혈액-뇌 장벽 투과 전달체로서 뇌 질환 치료제 개발을 위한 POLIGO 기술의 독점적 권리를 확고히 할 수 있는 원천기술의 진보된 형태다.

이번에 추가된 특허는 병의 원인이 되는 표적 유전자의 mRNA를 억제함으로써 근본적인 치료를 가능케 할 뿐 아니라 혈액-뇌 장벽을 통과하기 어려운 핵산 치료제로서 단점을 극복했으며 다양한 PNA 기본틀(backbone)의 변형을 통해 나노입자 크기를 조절하여 효과적으로 혈액-뇌 장벽을 통과해 핵산 치료제를 전달할 수 있는 진보된 플랫폼 기술이다.

시선테라퓨틱스 관계자는 “혈액-뇌 장벽은 투과가 어려운 생체 내 방어시스템으로 뇌종양, 알츠하이머성 치매와 같은 뇌 질환을 치료하기 위해서는 생체장벽을 통과해 약물을 전달할 수 있는 BBB 투과 약물 전달 능력이 필수적”이라며 “이번 특허등록을 기점으로 PCT를 출원해 해외 주요 국가 진입을 본격화할 예정이며 그동안 축적된 데이터와 등록 특허를 토대로 알츠하이머병, 교모세포종 등의 PNA 기반 뇌 질환 안티센스 올리고 핵산(antisense oligonucleotide, ASO) 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”고 말했다. 

시선테라퓨틱스는 2020년 원천기술 POLIGO의 미국 특허등록을 발판으로 같은 해 POLIGO 기술을 이용한 안구 질환 치료제 및 건선 치료제 특허까지 등록을 마쳤다. 

현재 이를 기반으로 점안액 형태의 습성 황반 변성 치료제 개발에 들어가 영장류 효력 평가를 성공적으로 완료했으며 전임상 독성 평가단계에 진입 예정이다. 이밖에 건성 황반 변성·췌장암·교모세포종·알츠하이머병·비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 치료제를 개발 중이다.