헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3-2상에서 첫 환자의 6개월간 치료 및 관찰을 완료했다고 24일 밝혔다. 이와 함께 3-2상의 연장추적 연구인 3-2b상을 개시, 엔젠시스(VM202)의 효능 및 장기 안전성을 평가한다고 덧붙였다.

DPN 3-2상 임상시험은 지난해 3월 미국 FDA에 최초 프로토콜을 제출하고 미국 국립보건원(NIH)의 임상 정보 사이트인 클리니컬트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 시험계획을 등록하며 개시됐다. 같은 해 11월 미국 플로리다주에 위치한 Innovative Research에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했고 이후 6개월간 관찰했다. 

이번 DPN 임상 3-2상은 미국에서 환자 152명을 대상으로 15개의 임상시험센터에서 진행된다. 5월 20일 기준 총 163명이 임상참여에 동의해 24명이 투약됐다. 87명은 스크리닝 과정에서 탈락됐으며 52명은 아직 스크리닝 중이다.

3-2상에서 6개월 치료 및 관찰을 완료한 환자는 연장추적 연구인 3-2b상으로 등록해 6개월간 추가적으로 엔젠시스(VM202)의 효능 및 장기 안전성을 평가한다. 3-2상은 152명 환자의 6개월 치료 및 관찰을 마치는 2022년 중순 이후 주요 결과를 발표하는 것을 목표로 한다.

헬릭스미스는 DPN을 타깃으로 첫번째 임상 3상(3-1, 3-1b)을 실시했으며 이 결과를 바탕으로 후속 임상 3상(3-2, 3-2b)을 진행 중이다. 이와 함께 3-3상 개시를 앞두고 있다.

김선영 대표이사는 “엔젠시스의 빠른 상용화와 신약 가치 제고를 위해 이번 임상 3-2b상의 성공적 운영에 최선을 다하겠다”고 말했다.

헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다. 이는 환자가 백만 명 대에 이르는 대중적 질환으로는 미국에서 처음으로 RMAT 지정을 받은 유전자치료제다.