암젠코리아는 재발·불응성 급성림프모구백혈병(acute lymphoblastic leukemia, ALL) 치료제 ‘블린사이토주’(Blincyto, 성분명 블리나투모맙 blinatumomab)가 첫 재발을 경험한 전구 B세포 ALL 고위험군 소아 환자에서 기존 공고 항암화학요법(완전관해 후 재발한 환자의 완치율과 장기생존율을 높이기 위한 치료법, consolidation therapy) 대비 무사건 생존기간(event-free survival, EFS) 연장을 확인했다고 9일 밝혔다.

이번 3상 임상연구는 동종조혈모세포이식 전 항암화학요법 공고요법과 비교해 블린사이토의 유효성, 안전성, 내약성 등을  다기관, 무작위 배정 방식으로 진행됐으며 미국의사협회저널(The Journal of the American Medical Association, JAMA)에 게재됐다.

연구결과 블린사이토 투여군은 동종조혈모세포이식 이전 실시한 항암화학요법 공고요법 시행군보다 재발, 사망, 2차 악성종양, 완전관해 달성 실패 등이 발생하지 않는 무사건생존기간이 의미있게 연장됨을 보였다. 22.4개월(중앙값)의 추적 결과 블린사이토로 치료받은 환자 69%가 질병사건 발생 없이 생존한 반면 공고 항암화학요법 치료군은 43%에 그쳤다. 

또 베이스라인(치료 시작 시점)에서 미세잔존질환(minimal residual disease, 이하 MRD) 양성을 보인 환자에게 블린사이토를 투여하면 환자의 93%가 MRD 음성을 보인 반면 항암화학요법 투여군은 24%였다. 블린사이토 투여군의 36개월 이상 전체생존기간(OS) 달성 추정치는 81.1%로 항암화학요법군의 55.8%에 비해 높았다.

심각한 이상반응의 발생률은 블린사이토 투여군에서는 24.1%, 화학요법군에서는 43.1%였다. 3등급 이상의 이상반응은 블린사이토 투여군에서 57.4%, 화학요법군에서 82.4%로 나타났다. 치명적인 이상반응은 보고되지 않았다.

데이비드 리스(David M. Reese, M.D.) 암젠 R&D 총괄 부사장은 “급성림프모구백혈병은 소아에서 가장 흔하게 나타나는 암으로 고위험 전구 B세포 ALL을 앓고 있는 소아의 약 15%가 1차 항암화학요법 이후 재발한다”며 “이러한 환자를 위한 새로운 치료 옵션이 시급한 가운데 이번 연구결과는 블린사이토가 고위험 전구 B세포 ALL 소아 환자를 위한 새로운 표준 공고요법이 될 수 있음을 시사한다”고 말했다.

소아암그룹(Children’s Oncology Group, COG)의 3상 임상연구(AALL 1331)에서 전구 B세포 ALL이 처음 재발한 소아·청소년·청년을 대상으로 블린사이토의 영향을 평가한 결과도 미국의사협회저널(JAMA)에 게재됐다. 이 연구에서도 블린사이토 투여군은 중증 독성이 적고 MRD 음성 달성률이 높은 것으로 확인됐다.

이중특이성 CD3 T세포 결합체인 블린사이토는 암젠의 BiTE 면역 종양 플랫폼에서 최초로 승인된 분자이며, 전구 B세포 ALL의 MRD 양성 치료를 위해 전 세계에서 승인받은 최초이자 유일한 치료제다.