각각 DLBCL·PMBCL·G3BFL 및 골수섬유증에 적응증 보유 … 中 베이진 ‘브루킨사’엔 WM 적응증 추가
식품의약품안전처는 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 키메라 항원 수용체(CAR)-T 세포 치료제 ‘리소셀’(리소캅타진 마라류셀, Lisocabtagene Maraleucel, 코드명 JCAR017, 또는 Breyanzi)과 JAK 억제제인 ‘인레빅’(Inrebic, 성분명 페드라티닙 fedratinib)을 희귀의약품으로 추가 지정했다고 4일 공고했다.
리소캅타젠 마라류셀 주사제는 최소한 2회 치료전력이 있는 성인의 공격성 재발성 또는 불응성 비호지킨성 거대B세포림프종(relapsed/refractory aggressive large B-cell non-Hodgkin lymphoma) 환자들을 위한 치료제다. 미만성(彌慢性) 거대B세포림프종(Diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)을 포함해 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포림프종(Primary mediastinal B-cell lymphoma, PMBCL) 또는 3B급 여포성(소포성) 림프종(Grade 3B follicular lymphoma, G3BFL, 3BGFL) 등을 치료한다. 당초 작년 연말까지 미국 식품의약국(FDA) 승인될 것으로 기대했으나 코로나19로 인한 현장실사 지연으로 무산돼 올해 1분기를 내다보고 있다.
먹는 약인 페드라티닙은 골수섬유화증(myelofibrosis)에 적용된다. 2019년 8월 16일 FDA 허가를 받았고, 이 질환 치료제로는 10년 만에 처음 나왔으며, 경구제라 경쟁력을 갖추고 있다.
이와 함께 중국 베이진(Beigene 百濟生物, 百濟神州北京生物科技有限公司)의 BTK 억제제 ‘브루킨사’(Brukinsa, 성분명 자누브루티닙 Zanubrutinib) 주사제는 기존 외투세포림프종 적응증에 발덴스트룀마크거대글로불린혈증(Waldenström’s macroglobulinemia, WM, 원발성 고분자글로불린혈증, 혈장 내 lgM 증가)이 추가된다.허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영 중이다.
브루킨사는 FDA 혁신치료제로 처음 지정받은 중국제 암 치료제로서 과거 치료 전적이 있는 외투세포림프종(mantle cell lymphoma, MCL)에 대한 적응증을 2019년 11월 14일 가속승인을 통해 획득했다. 2020년 6월 18일에는 유럽 의약품청(EMA)로부터 WM 치료제로 허가받았다. 중국에서는 MCL, 만성림프루성백혈병(CLL), 소림프구성림프종(small lymphocytic lymphom, SLL)로 승인받았다.
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