한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약으로 개발 중인 ‘HM43239’ 투여 후 의미있는 결과를 도출한 환자 임상 케이스를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다고 11일 밝혔다.
HM43239는 급성골수성백혈병을 유발하는 FLT3 돌연변이와 면역세포의 비정상적 활성을차단하는 단백질 SYK를 이중 억제하는 신약 후보물질이다.
임상 1/2상에 참여한 첫번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙과 아자시티딘을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.
이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1주기(1개월) 후에 완전관해가 확인됐다. 완전관해는 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고, 혈구 수치가 정상으로 회복된 상태를 말한다. 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식(ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받을 수 있었다.
공고요법과 구제요법에도 반응 안 한 60세 남성 환자 역시 투여 후 완전관해가 확인됐다. 9개월째 이 수준을 유지 중이다.
두 경우 모두에서 골수아세포의 1% 이하 감소와 관해 기준에 부합하는 ANC(호중구) 1000 이상, Platelet(혈소판) 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했다. 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.
단 이는 일부 환자에서 나타난 치료반응이다. 약의 치료효과를 가늠하기 위해선 임상 대상 환자 전체에 대한 분석 후 알 수 있다.
HM43239는 美 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
목록
