희귀질환 치료제 전문기업 CSL코리아는 혈우병B 치료제 ‘아이델비온’(Idelvion, 성분명: 알부트레페노나코그알파, Albutrepenonacog Alfa. 혈액응고인자IX-알부민융합단백, Recombinant human Factor IX-Albumin fusion protein, rIX-FP)이 글로벌 8개국 기준 2022년부터 2025년 1분기까지 4년 연속 환자 수 1위를 기록하며, 이 시장을 선도하고 있다고 13일 밝혔다. 

헬스케어 데이터 전문기업 아디보(ADIVO)가 집계한 미국, 일본, 유럽 5개국 등 전세계 8개국에서 연속 1위를 차지했다. 이들 국가에서 2022년 1분기 1893명이 아이델비온을 투약했으며 2025년 1분기에는 2423명으로 약 28% 증가했다.

이는 동일 계열 치료제 중에서도 가장 빠른 성장세를 기록한 수치로, 아이델비온이 양적 지표뿐만 아니라 의료진과 환자의 신뢰를 함께 얻는 대표적 치료제로 자리잡았음을 보여준다고 CSL 측은 설명했다. 주목할 점은 전체 아이델비온 사용 환자의 약 90%가 예방 목적으로 투여하고 있으며 이는 세계혈우병재단(WFH) 및 세계보건기구(WHO)가 권고하는 표준치료 전략에 부합한다.

예방요법은 출혈을 방지하기 위해 응고인자를 정기적으로 투여하는 방식이다. 양 기구의 가이드라인에 따라 실제 임상에서도 예방요법의 비중이 점차 확대되고 있다. 그 중에서도 아이델비온이 예방적 치료 전략의 중심에 있다는 게 CSL의 자부심이다.

김기운 CSL코리아 대표는 “아이델비온의 빠른 성장은 안정적으로 유지되는 높은 혈중최저농도(Trough level, 약물의 혈중 농도가 정점(peak)을 이루고 떨어지는 최저점을 일컫는데 보통 다음 약물 투여 직전의 저점을 말함), 임상에서 입증된 출혈 예방 효과(Zero Bleeding) 및 최대 21일까지 투여 간격이 가능한 반감기 연장 제제(Extended Half-Life, EHL)의 특성 덕분”이라며 “임상연구를 통해 1~3주 간격의 다양한 투여 요법에서도 충분한 혈중최저농도 및 출혈 예방 효과가 입증됐다. 이를 기반으로 환자의 생활 패턴과 치료 목표에 맞춘 맞춤형 예방요법이 가능해진 점이 많은 환자들의 선택으로 이어졌다”고 말했다.   

아이델비온은 국내에 출시된 반감기 연장 제제(EHL) 혈우병 B 치료제 중 가장 긴 투여 간격을 제공하는 약제다. 덕분에 환자의 치료 편의성과 삶의 질 향상에 기여하고 있다. 이 약은 2024년 7월부터 성인 및 소아 환자의 예방요법과 수술 전후 관리에 건강보험 급여가 적용된 바 있다.

아이델비온은 알부민 융합기술(Albumin Fusion Technology)을 적용한 장기지속형 혈우병 B 치료제다. 알부민은 인체에 자연적으로 존재하며 널리 분포하는 단백질로, 주로 운반 단백질 역할을 수행한다. 내재적 효소 활성이 거의 없고 면역과의 상호작용이 적어 독성이나 면역원성 위험이 낮아 치료용 단백질의 약동학(PK)을 개선하는 데 최적의 융합 파트너로 평가된다. 

특히 알부민의 반감기는 약 3주로, 대부분의 단백질의 반감기가 시간이나 일 단위로 측정되는 것과 비교해 훨씬 길다. 이러한 특성을 바탕으로 아이델비온은 최대 21일까지 투여 간격을 연장할 수 있으며, 안정적인 혈중최저농도(Trough level)와 우수한 출혈 예방 효과(Zero Bleeding)를 제공한다.

아이델비온의 혈중최저농도를 유지하는 시간은 전체 투여기간의 약 21.7%를 차지하는데, 이는 7일 간격으로 평균 41.3 IU/kg 용량을 투여한 33명의 환자를 대상으로 계산된 결과(각 측정 시점마다 최소 3회 이상의 관찰)다.