건강보험심사평가원은 2025년 제8차 약제급여평가위원회에서 심의한 신약 및 기존 약제의 급여 적정성 평가 결과를 7일 공개했다.

이번 회의에서 녹십자의 ‘리브말리액’(LIVMARLI 성분명 마라릭시뱃염화물, maralixibat)과 레코르다티코리아의 ‘이스투리사필름코팅정1.5mg’(오실로드로스타트인산염)은 각각 △알라질증후군 환자의 담즙 정체성 소양증 △쿠싱병 환자의 치료 목적으로 급여의 적정성이 인정됐다.

리브말리액은 미국에서 알라질증후군(ALGS) 치료제로 2021년 9월 승인됐다. 리브말리는 회장담즙산수송체(ileal bile acid transporter, IBAT) 억제제로서 첨부(尖部) 나트륨 의존성 담즙 수송체(apical sodium dependent bile acid transporter, ASBT)를 표적으로 삼아 억제한다. IBAT를 가역적으로 억제해 회장에서 담즙을 재흡수하는 것을 감소시킨다. 알라질증후군은 간으로 재흡수돼야 할 담즙산이 혈류를 타고 전신에 흘러들어가 소양증을 일으키는 인구 3만명 당 1명꼴로 유발되는 희귀질환이다. 

녹십자가 2021년 7월 26일 마랄릭시바트를 국내에서 알라질증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 담즙정체(progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC), 담도 폐쇄증(biliary atresia, BA) 등 3개 분야에서 독점 개발하기로 원개발사인 미국 미럼파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, 나스닥 MIRM)와 합의했다. 국내서는 2023년 2월 시판 허가를 받았다.

오실로드로스타트는 부신에서 코르티솔 생성을 담당하는 효소인 CYP11B1을 억제하여 코르티솔 과다 분비를 줄인다. 쿠싱병의 원인이 되는 코르티솔의 과다 분비를 표적하여 치료하는 경구용 표적치료제다.   

한편 올로파타딘염산염(알레르기성 질환), 위령선·괄루근·하고초(골관절염 및 류마티스관절염), 베포타스틴(알레르기성 질환), L-아스파르트산-L-오르니틴(경구, 0.5g/mL 주사제, 간성뇌증에 한해 적정성 유지) 등은 건강보험 약제 급여 적정성 재평가에서 ‘급여 유지’ 판정을 받았다.

그러나 구형흡착탄, 애엽추출물, L-아스파르트산-L-오르니틴(0.1g/mL 주사제), 설글리코타이드, 케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염 등 5개 품목은 '급여 적정성 없음' 판정을 받아 건강보험 적용이 어려워질 전망이다.

애엽추출물은 급성위염, 만성위염의 위점막 병변(미란(짓무름), 출혈, 발적, 부종) 등의 개선에 널리 쓰여왔다. 동아에스의 ‘스티렌정’이 국산 천연물신약으로 2002년 허가를 받아 20년 이상 높은 매출을 올렸으나 이번 심평원 결정으로 급여 삭제 위기에 놓이게 됐다. 

게다가 약평위가 임상적 유용성 근거가 없다는 판단을 내려 약가 자진인하도 할 수 없게 됐다. 애엽추출물은 동아ST 외에도 105개사에서 142품목이 나오고 있다. 3년간 연평균 청구금액은 1215억원 규모다.

반면 위령선·괄루군·하고초 추출물은 골관절증과 류마티스관절염 증상 완화에 급여 적정성이 있다는 결과가 나왔다. SK케미칼이 개발한 ‘조인스정’이 위령선·괄루군·하고초 추출물 대표품목으로 우리나라 1호 천연물 신약으로 주목받아 2002년 등재됐다. 최근 3년간 연평균 청구액은 490억원이다.

간장질환용제 L-아스파르트산-L오르니틴 성분은 간염, 간염 후유증, 간경변에서 간질환 해독 보조치료를 위한 주사(0.1g/mL)에서 급여 적정성이 없다고 나왔다. 간성뇌증에 대해서는 급여 적정성이 인정됐다. 이 성분의 경구제 역시 간성뇌증에 한해서 급여 적정성이 인정됐다. 

심평원은 “이번 재평가에서 일부 성분은 임상적 유용성 근거가 부족하거나, 비용효과성이 낮아 급여로 인정하기 어렵다는 판단을 내렸다”고 설명했다. 급여적정성 없음 판정을 받은 제약사들은 통보일로부터 30일 이내에 이의신청서를 제출할 수 있으며, 약제급여평가위원회의 재심의를 거치게 된다.