아스트라제네카의 전신 중증 근무력증 치료제 후보물질인 제퍼룰리맙(gefurulimab)이 3상 임상시험에서 성공했다.

아스트라제네카는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) 전신 중증 근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 ‘PREVAIL’ 3상 임상시험에서 1차 및 모든 2차 평가지표를 충족한 긍정적인 결과를 24일(미국 현지시각) 발표했다.   

제퍼룰리맙은 전신 중증 근무력증 치료를 위해 주 1회 자가 피하주사하는 보체인 C5 억제제다. C5 단백질과 함께 혈청 알부민에 동시에 결합할 수 있는 이중 결합 나노보디 구조로 반감기를 연장해 주 1회 투여가 가능하도록 설계됐다. gMG는 만성 자가면역성 신경근육질환으로 근육기능 상실과 심각한 근력 저하를 초래한다.

PREVAIL 임상은 성인 gMG 환자를 대상으로 제퍼룰리맙의 안전성 및 유효성을 글로벌, 피험자 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식으로 평가했다. 북미, 유럽, 아시아·태평양 지역의 20개국에 걸쳐 260명의 환자가 등록됐다. 

제퍼룰리맙은 위약과 비교했을 때 26주 시점에 중증 근무력증-일상생활 수행능력(Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL) 총점을 치료 시작 시점 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선시킨 것으로 나타났다.

제퍼룰리맙의 내약성은 양호했고 안전성 프로파일이 기존 C5 억제제의 전신 중증 근무력증 임상시험 결과와 비슷했으며 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.

자세한 데이터는 향후 의학학술대회에서 발표되고, 전 세계 규제당국과 공유될 예정이다.

미국 버지니아커먼웰스대 신경과 부교수인 켈리 과스메이(Kelly Gwathmey) 박사는 “gMG와 관련된 급격하게 변동되는 증상과 예측 불가능한 장애는 환자의 삶에서 거의 모든 측면에 영향을 미칠 수 있으며 이 때문에 조기 개입과 지속적인 질환 관리가 중요한 치료 목표”라며 “주 1회 자가 투여할 수 있는 C5 치료 옵션은 환자들에게 질환 관리에서 더 큰 편의성과 독립성을 제공할 것이며 치료에 대한 통제권을 더 많이 가질 수 있도록 한다”고 설명했다.

아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어(Marc Dunoyer) 최고경영자는 “gMG 분야에서 알렉시온의 선구적인 리더십을 바탕으로 한 PREVAIL 3상 임상시험의 긍정적인 결과는 제퍼룰리맙이 이들 환자에게 빠르고 지속적인 질병 조절 효과를 제공할 수 있음을 입증한다”고 밝혔다. 이어 “전 세계 20개국에서 참여한 환자의 병태를 반영한 이러한 데이터는 C5 억제의 확립된 안전성 프로파일과 효능을 강화하고 자가 투여 옵션의 편의성과 함께 1차 생물학적제제로서 제퍼룰리맙의 잠재력을 보여준다”고 강조했다.