존슨앤드존슨(J&J)은 방광 내 젬시타빈(젬자) 약물방출 시스템 ‘TAR-200’의 신약승인신청이 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘우선심사’ 대상으로 지정됐다고 17일(현지시각) 발표했다.

TAR-200은 유두상 종양(乳頭狀 腫瘍)을 동반하거나 또는 동반하지 않은, 상피내암(CIS)을 나타내는 바실러스 칼메트-게랭(BCG: Bacillus Calmette-Guerin) 불응성 고위험성 비근육침습성 방광암(HR-NMIBC) 환자들을 위한 치료대안으로 지난 1월 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다.

이번 우선심사 지정은 방광 내 주사 약물방출 시스템이 적용된 TAR-200의 2b상 ‘SunRISe-1’ 임상시험에서 도출된 자료를 근거로 이뤄졌다. 임상에서 82.4%의 완전반응을 보였다. 이들 중 52.9%가 최소한 1년 이상 무종양(cancer-free) 상태를 유지했다.

대부분의 부작용은 경도~중등도로, 피험자의 10% 이상에서 고빈도로 나타난 부작용은 빈뇨증, 배뇨장애, 요로감염증, 긴박뇨, 혈뇨증, 비(非) 감염성 방광염 및 요로통증 등이었다. 

SunRISe-1 임상 결과는 지난 4월 26~29일 미국 네바다주 라스베이거스에서 개최된 미국 비뇨기과학회(AUA) 연례 학술대회에서 발표됐다.

TAR-200은 3주 간격으로 항암제인 젬시타빈을 방광 내 국소 부위에 지속적으로 전달토록 설계된 최초이자 유일한 방광 내 약물방출 시스템이다. 한번 주입하면 3주 동안 방광 안에서 체류하며 약효를 발휘한다는 게 J&J의 설명이다.

의료인들은 외래환자들을 대상으로 도뇨관을 사용해 5분 이내에 TAR-200을 방광 내부에 삽입할 수 있다. 이 때 전신마취, 추가적인 모니터링 또는 기타 삽입 직후 제한사항 등은 필요하지 않다. 국소적으로 항암제를 방출하기 때문에 전신 부작용 위험을 줄일 수 있는 이점이 있다. 임상에서 전신성 부작용은 보고되지 않았다.   

FDA는 2023년 12월 TAR-200을 근치적 방광 전적출을 받을 자격이 없거나 받지 않기로 선택한 BCG 불응성 상피내암 수반 고위험 비근침윤성 방광암 성인 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다.

상피내암을 수반하는 고위험 비근침윤성 방광암은 비근침윤성 방광암 환자의 약 10%에 영향을 미친다. 

치료기술의 발전에도 불구하고 고위험성 비 근육침습성 방광암 환자들을 위한 표준치료법은 지난 40여 년간 별다른 변화가 없었고 1차 BCG 요법이 효과적이지 않으면 치료대안의 선택 폭이 제한적이다. 이에 따라 높은 이환율과 사망률에도 불구하고 마땅한 치료법이 없어 근치적 방광 전적출이 권장되고 있다.

존슨앤드존슨 이노베이티브메디신의 유스리 엘사예드(Yusri Elsayed) 글로벌 항암제 부문 대표는 “지난 수 십년 동안 목격되지 못했던 약물전달의 혁신이 이루어졌음을 TAR-200이 보여줬다”며 “이번 우선심사 지정은 비뇨기과 전문의의 근본적인 변화가 가능한 치료를 바라는 희망사항을 실현하기 위해 우리가 노력하고 있음을 반영한다”고 말했다.