프랑스 사노피는 노화 관련 황반변성(age-related macular degeneration, AMD)으로 인한 지도형 위축(geographic atrophy, GA) 치료용 유리체 내 단회(單回) 주사 유전자치료제로 개발 중인 ‘SAR446597’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘패스트트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 16일(현지시각) 발표했다.

SAR446597은 유전물질이 암호화된 2개의 치료용 항체 절편(fragments)을 전달해 보체(補體) 경로에서 중요한 고전적 경로의 ‘C1s 보체’와 대체경로의 ‘Bb인자’(factor Bb)를 표적으로 삼아 억제하도록 개발됐다. 

이 같은 이중표적 접근 방법은 망막 미세환경 내부에서 지속적으로 보체를 억제하는 한편으로 잦은 유리체 내 주사의 필요성을 배제해 치료에 따른 부담을 크게 낮출 수 있어 임상적 이점을 가질 것으로 기대된다.

SAR446597은 단회 유전자치료제로서 1회 주사로 치료용 단백질들이 장기간 발현돼 보체 매개 망막질환의 기저 병태생리를 근본적으로 개선할 것으로 예상된다. 

사노피는 조속히 SAR446597의 안전성, 내약성, 유효성을 평가하는 1/2상 임상시험에 착수할 예정이다.

사노피는 이와 별도로 유리체 내에 1회 주사하는 신생혈관 습식 노화 관련 황반변성 유전자치료제 후보물질 ‘SAR402663’을 평가하는 1/2상 임상을 진행 중이다.