원형탈모 치료를 위한 첫 생물학적제제 후보 벰피키바트(bempikibart, 개발명 ADX-914)가 2a상에서 긍정적인 결과를 제시했다.

미국 매사추세츠주 월섬(Waltham)에 기반을 둔 임상단계 바이오테크 기업 Q32 Bio는 10일 임상개발 정보 업데이트를 통해 IL-7Rα 경로를 표적으로 하는 항체치료제 벰피키바트의 2상 임상개발 현황을 공개했다. 

우선 원형탈모증(Alopecia Areata, 이하 AA) 임상개발 진척 현황은 긍정적이다. 이번 결과는 ‘SIGNAL-AA’ 제2상a 임상시험의 중간분석 데이터로 벰피키바트가 중증 AA 환자에서 의미 있는 모발 재성장을 제시했다.

벰피키바트 200mg 용량을 2주 간격(Q2W)으로 피하주사 이후 기준선 모발밀도개선을 SALT(Severity of Alopecia Tool)점수 기준으로 평가한 결과,  24주차에 벰피키바트 투여군은 평균 16%의 SALT 점수 감소(모발 개선) 효과를 보인 반면, 위약군은 2% 개선에 그쳤다. 또한 벰피키바트 투여군 중 일부 환자는 24주에 9%, 26주에 13%가 SALT-20 이하(모발 80% 이상 유지)의 유의미한 치료 반응을 달성한 것으로 나타났다. 심각한 이상반응(SAE)나 3등급 이상의 부작용은 관찰되지 않았다.

탈모치료와 관련 긍정적인 임상결과가 제시됨에 따라 2상a 시험에 추가 20명 내외의 환자를 등록해 치료 효과를 더욱 검증할 계획이며, 당초 2025년에 시작하기로 했던 ANCA-연관 혈관염(ANCA-Associated Vasculitis, AAV) 대상 ADX-097 임상시험은 후순위로 조정하기로 했다.

벰피키바트는 IL-7Rα를 차단, IL-7과 TSLP 경로를 동시에 억제하는 기전의 후보물질로 탈모치료 이외 아토피피부염(AD) 등을 우선순위로 개발을 진행중이다.

다만 아토피피부염을 대상으로 한 SIGNAL-AD 2상a 시험에서 벰피키바트는 2단계(Part B) 평가에서 위약군 대비 유의한 차이를 보이지 못했다. 회사 측은 일차 평가변수인 EASI 점수 개선율(14주 차 기준)에서 벰피키바트 투여군이 74% 개선, 위약군이 76% 개선으로 나타나 유효성 입증에 실패했다고 밝혔다. Q32 Bio는 SIGNAL-AD 결과에 대해 고찰을 진행해 향후 개발 전략을 수정할 방침이다.

개발에 성공한다면 아토피피부염과 비슷하게 소분자제제인 JAKi와 생물학제제간의 신약 경쟁구도가 형성하게 된다.  

한편 벰피키바트와 관련 22년 Q32 Bio와 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)는 공동 개발을 위한 협업 및 옵션 계약을 체결한 바 있다. 2상 완료이후 호라이즌이 개발 및 판권을 인수하는 옵션이었으나 암젠으로 인수합병과정에서 옵션 권한을 반환해 현재는 Q32 Bio가 모든 권리를 갖고 있다.