알비레오파마, 담즙울체성 간질환 신약후보 ‘오데빅사트’ 3상 임상결과 ‘긍정’
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임정우 기자
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등록 2020-11-17 16:09:06
- 수정 2020-11-17 18:05:59
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- FDA 사상 첫 신약 가능성 … 침습적 시술밖에 없던 치료법에 경구제로 담즙산 농도 및 소양증 지속적 감소 유도
침습적인 의료 시술을 제외하면 선택지가 제한적인 담즙 울체성 간질환 (cholestatic liver diseases)은 성인과 아이들을 피폐하게 한다. 이에 미국 매사추세츠주 보스턴 소재 알비레오파마(Albireo Pharma)가 개발한 회장(回腸) 담즙산 운반억제제(ileal bile acid transport inhibitor, IBATi) 오데빅시바트(Odevixibat)가 큰 도움을 줄 수 있는 것으로 나타났다.
알비레오는 지난 13일 열린 미국간질환연구회 연례 총회에서 진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC)에 관한 긍정적인 3상 데이터를 발표했다.
오데빅시바트 치료는 통계적으로 유의한 혈청 담즙산(sBA) 감소와 소아 PFIC 환자 소양증을 개선하는 것으로 입증됐다. 오데빅시바트은 PFIC 대상첫 번째 3상 연구인 PEDFIC 1 연구에서 주요지표를 충족했다.
또 표지 개방 방식의 3상 확장 연구인 PEDFIC 2의 장기 데이터는 오데빅시바트으로 최대 48주까지 치료된 환자의 지속적인 sBA 감소, 소양증 평가 개선, 간기능 및 어린이 성장에서 희망적인 표지가 나오는 결과를 입증했다.
두 연구 모두에서 오데빅시바트는 내약성이 좋았고, 치료로 인한 부작용은 대부분 경미하거나 보통이었다. 이러한 연구들은 오데빅시바트가 PFIC를 가진 환자들을 위해 승인될 첫 번째 치료제가 될 가능성을 재확인한다.
2008년 아스트라제네카가 위장질환에서의 철수함에 따라 독립한 알비레오(Albireo)의 최고경영자(CEO) 론 쿠퍼(Ron Cooper)는 다른 임상 연구들이 성공할 경우 오데빅시바트가 소아 PFIC 환자와 다른 담즙 울체성 간질환 환자들에게 미칠 수 있는 가능성에 고무돼 있다.
쿠퍼는 “대변을 통해 과다한 담즙을 제거하는 데 도움을 주는 방식으로 오데빅시바트가 이 모든 질병 유형에 걸쳐 중요한 역할을 할 수 있을 것”이라며 “환자들에게 어떤 작용을 할 수 있는지에 대해 정말 들떠 있다”고 말했다.
쿠퍼는 “신약은 주요지표를 달성했으며 높은 통계적 유의성과 내약성을 보였고 이는 담즙폐쇄증(biliary atresia) 및 알라길증후군(Alagille syndrome)에 대한 중추적 연구에서 IBAT 억제를 통한 치료 가능성을 확신해준다”고 말했다.
쿠퍼는 또 알비레오가 10년 이상 이 문제에 집중하고 있으며 PFIC는 물론 잠재적으로 다른 소아성 간질환을 치료하는 위업을 달성할 수 있을 것으로 보인다고 말했다. 쿠퍼 박사는 다른 질병에 대한 연구가 잘 풀린다면 오데빅시바트가 상용화 파이프라인이 될 수 있다고 말했다.
하지만 그렇게 되기 위해서는 오데빅시바트의 승인이 필수적이다. 알비레오는 2021년 초 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 신약승인신청을 제출할 준비를 해왔다. 쿠퍼는 알비레오가 우선심사 대상 지위를 확보할 가능성이 높아 이르면 연말까지 승인과 출시가 가능하다고 말하기도 했다.
쿠퍼는 “연구개발(R&D) 기업에서 벗어나 상업적 기업이 되는 매우 신나는 단계에 있다”고 말했다.
알비레오는 소아 담즙울체성 간질환에 대한 오데빅시바트 외에도 전임상 개발 중인 첨단 나트륨의존성 담즙산 전달체(ASBT) 억제제도 보유하고 있다. 알비레오의 A3907은 원발성 담즙 간경변, 원발성 경화성 담관염 등 성인 간질환을 위해 개발 중인 선택적 ASBT 억제제다. 경구 생체이용률 때문에 A3907은 장과 신장에서 ASBT를 억제할 수 있으며, 대·소변 배설을 통해 담즙산의 제거를 증가시킬 수 있다.
전임상 데이터에 따르면 A3907은 쥐에서 소변을 통한 담즙산의 배설을 증가시키는 능력을 보여주었으며 간 무게와 간내 총 콜레스테롤 수치뿐 아니라 총 콜레스테롤 수치와 세포 손상 및 섬유화 마커, 아미노기전이효소 (transaminases)의 혈장 수치를 현저히 감소시켰다.
쿠퍼 박사는 “PFIC에서 오데빅시바트를 사용한 고무적인 연구 결과에 힘입어 환자의 내약성을 훼손하지 않으면서도 효능을 극대화하기 위해 A3907와 같은 새로운 화합물로 담즙산을 조절하는 여러 가지 접근법에 대해 시험하고 있다”며 “성인의 간질환에 대한 연구성과는 알비레오에게 중요한 파이프라인 개발을 상징하며, 담즙산 조절 분야에서 과학적인 리더십을 강화한다”고 말했다.
한편 지난 9월 말 외신에 따르면 투자기관인 퍼셉티브어드바이저(Perceptive Advisors)와 자매 헤지펀드인 퍼셉티브라이프사이언스(Perceptive Life Science)는 아테넥스(Athenex, ATNX), 알비레오파마(Albireo Pharma, ALBO) 및 쿼시언트(Quotient, QTNT) 등 3개사 주식에 6000만달러를 투자했다고 공시했다.
부광약품은 2018년 3월 현재 TVM캐피탈이 운용하는 펀드인 ‘TVM 라이프 사이언스 벤처스 VII’(TVM Life Science Ventures Ⅶ, L.P.)에 113억1700만원을 출자했는데 이 펀드는 프로테온테라퓨틱스(Proteon Therapeutics), 알비레오파마 등 미국과 유럽의 유망 신약개발 업체에 투자하고 있다.
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