코로나19 와중 美 FDA 선정, 주목받는 패스트트랙 지정 9選
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임정우 기자
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등록 2020-11-06 05:10:38
- 수정 2024-05-02 01:42:43
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- PMV파마의 ‘PC14586’, X4파마슈티컬의 ‘마보릭사포’는 계열 최초 … 바이오마린은 페닐케톤뇨증만 3개 파이프라인 ‘막강’
전세계가 코로나19 백신과 치료법의 개발에 초점을 맞추고 있지만 미국 식품의약국(FDA)은 다른 질병과 질환에 대한 의약품들의 잠재적인 승인을 준비하느라 바쁜 나날을 지내고 있다.
최근 몇 주간 10여개 의약품이 패스트트랙 신약후보물질로 지정받았다. 신속한 검토를 통해 환자들이 조속한 시일 내에 접근하기 위해서다. 주목받을 만한 패스트트랙 9가지 후보를 살펴본다.
아스텔라스의 수술보조제 광학영상제 ‘ASP5354’
일본 도쿄의 아스텔라스파마(Astellas Pharma)는 최소 침습성 및 복부-골반 개방수술을 받는 환자의 요관 부위 시각화를 위해 임상평가가 진행 중인 영상화제인 아스텔라스의 ASP5354를 패스트트랙으로 지정했다.
ASP5354는 근적외선 빛의 특정 파장으로 활성화되면 형광으로 빛나는 인도시아닌그린(Indocyanine Green)의 파생물질로, 대장이나 부인과 질환과 관련한 복잡한 복부 및 골반 수술시 의원성 요관 손상(Iatrogenic Ureteral Injury, IUI, 醫原性은 잘못된 의료행위로 인한) 가능성을 줄이기 위해 아스테라스의 Rx+ 사업부가 수술 보조제로 개발 중인 광학영상제이다. 대장수술을 받는 환자에게 ASP5354의 안전성과 효능을 평가하기 위해 2상 시험이 진행 중이다.
아스텔라스의 미토콘드리아근육병 후보 ‘ASP0367/MA-0211’
FDA는 ASP5354 패스트트랙 지정 1주일 전에 아스텔라스의 ‘ASP0367’(다른 코드명 MA-0211, MTB 1)을 원발성 미토콘트리아 근육병(Primary Mitochondrial Myopathies, PMM)의 치료제로 패스트트랙을 인가했다.
관련기사: 日 아스텔라스, 미토콘드리아근육병 치료후보 ‘ASP0367’ 美 FDA 패스트트랙 지정
ASP0367은 PMM 환자들에게 효능과 안전성을 검증하기 위핸 2/3상 연구에 들어갈 것이다. 이전의 데이터는 구강투여 PPARδ 조절제인 ASP0367이 환자 세포의 미토콘드리아의 기능을 강화하고 수를 증가시킴으로써 PMM 환자의 운동 불내성과 피로를 개선할 수 있음을 시사했다. 미충족된 의료수요가 높은 희귀질환인 PMM에 FDA가 승인한 치료법은 없다.
바이오마린의 페닐케톤뇨증 치료제 ‘BMN 307’
미국 캘리포니아주 산라파엘(SAN RAFAEL) 소재 희귀의약품 전문 개발사인 바이오마린파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 페닐케톤뇨증(Phenylketonuria, PKU) 유전제 치료제로 평가를 받고 있는 ‘BMN 307’이 패스트트랙에 지정됐다.
바이오마린은 지난 9월 간세포에 PAH 유전자의 정확한 사본을 삽입해 PKU 환자의 혈중 페닐알라닌 농도 수준을 정상화시키기 위해 개발된 AV5-페닐알라닌 수산화효소(AV5-Phenylalanine Hydroxylase, AV5-PAH) 유전자 치료제인 BMN 307을 1/2상 임상의 첫 환자에게 투여했다. FDA와 유럽 의약품청(EMA) 모두 BMN 307을 희귀의약품으로 지정했다. BMN 307이 승인받으면 바이오마린의 파이프라인에서 세 번째 PKU 치료제가 된다.
이미 허가된 동일 질환 치료제로는 ‘쿠반’(Kuvan, 성분명 사프롭테린 Sapropterin)과 ‘팔린직’(Palynziq, 성분명 pegvaliase-pqpz)이 있다. 전세계적으로 PKU 치료제로는 이들 밖에 없다. 쿠반은 페닐알라닌 수산화효소(PAH)를 활성화하고, 팔린직은 효소치료제로 PAH와 독립적인 페닐알라닌 분해 경로를 촉진한다. 반면 BMN 307은 유전적 원인에 초점을 맞춰 이를 교정하는 유전자치료제다.
로직바이오테라퓨틱스의 메틸말로닌산혈증 치료 후보 ‘LB-001’
미국 매사추세츠주 렉싱턴(Lexington) 소재 로직바이오테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics)는 이달 4일(현지시각) FDA로부터 메틸말로닌산혈증(Methylmalonic Acidemia, MMA) 치료제 후보 ‘LB-001’가 패스트트랙에 첫 지정되는 기쁨을 누렸다.
유전자 편집 치료제인 LB-001의 임상시험은 2021년부터 시작될 예정이다. MMA가 있는 소아과 환자에게 정맥주사로 1회 투여한 LB-001의 안전성과 내약성을 평가하는 1/2상 연구가 될 것이다.
인벤티바(Inventiva)의 뮤코다당류증 6형(MPS VI) 치료제 ‘오다파실’
지난 10월 19일 중동부 Dijon 인근 Daix에 소재하는 인벤티바파마(Inventiva Pharma S.A.)는 희귀 진행성 유전질환인 뮤코다당류증(Mucopolysaccharidosis, MPS, 점액다당류증) 6형 치료제 임상 단계 신약후보인 ‘오디파실’(Odiparcil, 코드명 IVA336)이 패스트트랙 지정을 받았다.
관련기사: 프랑스 인벤티바 ‘오다파실’ 뮤코다당류증 6형(MPS VI) 치료제로 美 FDA 패스트트랙 지정
오디파실은 유전질환인 점막다당류증 증상의 근본적인 원인인 글리코스아미노글리칸(glycosaminoglycans, GAGs)이 축적되지 못하도록 방해하는 구강 투여가 가능한 소분자물질이다. 오디파실은 FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, FDA 소아희귀질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)으로 등록돼 있다.
PMV파마의 p53 Y220C 변이 진행성 전이성 고형종양 ‘PC14586’
미국 뉴저지주 크랜버리(Cranbury) 소재 PMV파마는 ‘PC14586’가 FDA로부터 p53 Y220C 돌연변이를 가진 국소 진행성 혹은 전이성 고형종양을 가진 암환자들을 위한 패스트트랙 치료제로 지정받았다고 밝혔다.
현재 p53 Y220C 돌연변이를 표적으로 하는 FDA 승인 의약품은 없다. p53 Y220C 돌연변이는 유방암, 비소세포폐암, 대장암, 췌장암, 난소암을 포함한 많은 암들과 관련이 있다.
PC14586은 p53 Y220C 돌연변이 단백질을 구조적으로 교정하도록 설계된 계열 최초의 소분자물질이다. PMV파마는 목표로 삼은 이들 적응증을 가진 성인 환자를 대상으로 환자에서 PC14586의 안전성, 내약성, 약동학(pharmacokinetics), 항종양 활동을 평가하기 위한 표지개방, 다기관 방식의 1/2상 임상연구를 시작할 계획이다.
제리스파마슈티컬의 급성 반복 발작 치료제 ‘XP-0863’
미국 일리노이주 시카고 소재 제리스파마슈티컬(Xeris Pharmaceuticals)은 급성 반복 발작 치료제로 ‘XP-0863’(디아제팜 비수성 주입, Diazepam Non-aqueous Injection)가 패스트트랙에 지정됐다. 디아제팜은 익히 알려진 뇌전증 치료제로 원래 물에 잘 녹지 않는다. 따라서 제리솔(XeriSol)이란 특수 제제기술로 비수성이면서 가용성으로 변화시키면 물질이 안정돼 원하는 약동학적 특성을 얻을 수 있다. 조직에서 녹는 시간을 줄여 신속한 약효발현을 기대할 수 있다.
FDA와의 면담 후 1b상 종료에 이어 소아 및 성인 환자를 대상으로 3상 연구를 시작할 수 있도록 승인받았다. XP-0863은 이전에 급성 반복 발작과 드라벳증후군(Dravet syndrome, 영아 중증 근간대성 뇌전증)에 대한 희귀의약품으로 지정받았다.
X4파마슈티컬의 CXCR4 억제제 ‘마보릭사포’ WHIM질환 치료제
미국 매사사추세츠 보스턴에 소재한 X4파마슈티컬스(X4 Pharmaceuticals, 나스닥 XEOR)는 지난 10월 초, CXCR4 수용체 유전자의 돌연변이로 인한 희귀 면역결핍증인 WHIM증후군을 가진 성인의 치료제로 마보릭사포(Mavorixafor)가 패스트트랙에 선정됐다.
WHIM증후군은 사마귀(Warts), 저감마글로불린혈증(Hypogammaglobulinemia), 감염(Infections), 미엘로카테시스(Myelokathexis, 골수호중구저류증, retention (kathexis) of neutrophils in the bone marrow(myelo), 백혈구 및 호중구 감소)) 등을 4대 특징으로 하는 희귀질환이다.
마보릭사포는 케모카인 수용체인 CXCR4을 표적으로 하는 잠재적인 계열 최초, 하루 한 번 경구 투여하는 소분자 길항제로서 현재 WHIM증후군을 대상으로 중추적인 글로벌 3상 시험을 진행 중이다. FDA로부터 혁신치료제 지정받았고 FDA와 유럽위원회(European Commission)으로부터 WHIM 증후군 치료를 위한 희귀의약품 지위를 부여받았다.
이 질환은 CXCR4 유전자의 변이로 미성숙하고 말단이 잘려나가 몸통만 남은 CXCR4 단백질이 생성돼 면역기능에 결핍이 생긴다. 수용체가 작동 상태로 있는 기간이 정상보다 길어 세포간 긴밀한 소통과 감시가 제대로 이뤄지지 않는다.
드라켄파마의 ‘DRP-104’ … KEAP1, NFE2L2, STK11 변이 표적 비소세포폐암 치료제
미국 뉴욕주 뉴욕시 드라켄파마슈티컬스(Dracen Pharmaceuticals)는 KEAP1, NFE2L2, 그리고/또는 STK11에서 돌연변이를 나타내는 진행성, 치료 경험이 있는 비소세포폐암(Non-small Cell Lung Cancer) 환자를 위한 치료제로서 새로운 글루타민 길항제인 ‘DRP-104’가 패스트트랙으로 지정받았다. 현재 초기 임상단계에 있다.
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