노바티스·화이자에 원천기술 이전한 선도기업 평가 … 폼페병·파킨슨병·울혈성심부전 초기 임상 파이프라인 보유
농약 등 농화학기업으로 전환하다가 낭패를 보고 있는 바이엘이 40억달러를 투입해 미국 노스캐롤라이나주 리서치트라이앵글파크(Research Triangle Park) 소재 유전자치료제 전문 개발사인 애스클레피오스바이오파마슈티컬(Asklepios BioPharmaceutical, 일명 애스크바이오)를 전격 인수했다.
바이엘은 애스크바이오에 20억달러를 선지급하고 목표 달성 시 최대 20억달러를 추가 지급하는 조건으로 인수한다고 26일(현지시각) 발표했다. 바이엘은 지식재산권, 유전자치료제 플랫폼, 생산조직 등 전권을 이양받게 된다. 제조조직에 대한 전권을 보유하게 된다.
스테판 오엘리히(Stefan Oelrich) 바이엘 의약품 부문 부회장은 “기업전력의 하나로 새로운 세포 및 유전자 치료제 플랫폼을 구축하고 있다”며 “급속하게 발전하는 이 분야에서 떠오르는 애스크바이오의 전문성과 포트폴리오는 한자들의 혁신적인 치료법을 제시하고, 바이엘의 포트폴리오를 강화시켜줄 것”이라고 말했다.
애스크바이오는 미국 노스캐롤라이나주립대 연구원 출신인 주드 사무스키(Jude Samulski)가 약 20년 전에 설립한 비상장 회사다. 그는 아데노 관련 바이러스(AAV)로 알려진 유전자 운반체(벡터) 개발의 선구자로 전임상 및 초기 단계의 8개 개발 프로그램을 보유하고 있으며 유전자치료제 생산시설도 갖추고 있다. 이 회사의 플랫폼은 화이자, 다케다. 바이럴젠벡터코어(Viralgen Vector Core SA) 등이 이미 활용하고 있다.
AAV 생산, 이종벡터(chimeric vectors), 자가 상보적 DNA(self-complementary DNA) 등 관련 특허만 500개가 넘는다.
이미 상용화에도 성공한 것도 있다. 노바티스(Novartis Gene Therapies)의 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 유전자치료제인 ‘졸겐스마’(Zolgensma 성분명 오나셈노진 아베파보벡, Onasemnogene abeparvovec)는 2019년 5월에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 212만5000달러에 환자에 투여되고 있다. 이 약은 일리노이주에 기반한 아벡시스(AveXis)가 애스크바이오의 기술을 바탕으로 개발했으며 결국 노바티스에 인수됐다.
화이자는 근육병협회(Muscular Dystrophy Association)가 400만달러를 지원해 애스크바이오가 개발한 뒤센근위축증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제인 PF-06939926를 물려받았다. 대신 애스크바이오가 DMD 치료제 개발만을 위해 설립한 100% 자회사 뱀부테라퓨틱스(Bamboo Therapeutics)를 2016년 8월 6억4500만달러에 인수했다. PF-06939926는 지난 10월 1일 FDA로부터 패스트트랙 의약품으로 지정됐다. 지난 5월에 발표된 Ib상 임상결과가 좋았기 때문이다.
애스크바이오의 주력 파이프라인은 주로 근육에 글리코겐이 축적되는 폼페병(Pompe disease)과 파킨슨병, 울혈성 심부전 등 세 가지로 현재 초기 임상시험 중이다.
현재 노바티스, 화이자, 존슨앤드존슨 등 유력 다국적 제약사들은 인수와 파트너십을 통해 유전자치료제에 투자하는 상황이다.
이에 바이엘도 2016년 캐나다 토론토 그레이트레이크(Great Lakes) 소재 줄기세포 치료제 회사인 블루락테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)를 창업투자사인 버산트벤처(Versant Ventures) 등과 함께 합작법인 형태로 설립했다. 이어 2019년 8월 8일 6억달러(선불금 2.4억달러, 마일스톤 3.6억달러)를 투입해 블루락 나머지 지분 59.2%를 전부 인수했다.
따라서 이번 애스크바이오 인수는 바이엘이 세포 및 유전자 치료제 분야에서 신흥 리더로 올라서는 데 도움이 될 것으로 기대된다.
그러나 바이엘 주가는 올해에만 40% 이상 하락했다. 화학·제약기업이었던 바이엘은 2018년 6월 종자·농약 회사인 미국 몬산토를 630억달러에 인수하면서 몬산토의 제초제 ‘라운드업’을 상대로 제기된 집단소송 책임까지 떠맡아 곤욕을 치르고 있다. 라운드업이 암을 유발한다는 소송에 휘말려 109억달러의 합의금을 지불해야 하는 어려움을 겪고 있다.
이와 함께 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)에 따른 충격으로 농업 부문의 수익성 감소도 우려된다. 이번 애스크바이오 인수가 바이엘의 제약사업에 대한 의지를 재확인시켜 주고 경쟁력을 높이는 데 기여할 수 있을지 주목된다.