버텍스 낭포성섬유증(CF) 치료제 ‘트리카프타’ 6~11세 3상 임상 성공적

글로벌뉴스

글로벌 뉴스

임정우 기자
등록 2020-09-14 03:28:36
수정 2021-06-12 00:50:06

현 만12세 이상에서 복용 대상 확대 기대, 전체 환자 90% 커버 … 올 1분기 매출 15억달러, 전년 대비 77% 증가에 ‘효자’

미국 매사추세츠주 보스턴 혁신단지 소재 희귀질환 개발 전문기업 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 ‘트리카프타’(Trikafta, 성분명 엘렉사카프토/아이바카프토/테자카프토, Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)가 6~11세의 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF)에서도 효과를 나타냈다고 지난 11일(현지시각) 발표했다.

트리카프타는 3제 복합제로 CF 환자 중 12세 이상이며 한 개 이상의 F508del 유전자 변이로 낭포성섬유증 막횡단 전도조절(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 유전자가 결손(단백질 결함)된 환자에게 권고된다. 이 약은 세포 표면에서 F508del-CFTR 단백질의 양과 기능을 늘리기 위해 설계됐다.

이날 버텍스는 두 개의 F508del 변이가 있거나, 한 개의 F508del 변이와 한 개의 기능 변이가 있는 CF 환자를 대상으로 한 3상 시험이 끝나 긍정적인 결과가 나옴에 따라 복용 연령 확대를 위한 추가신약신청(supplemental New Drug Application, sNDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이라고 밝혔다.

이번 임상은 24주간 세계 각지에서 F508del 변이를 가진 6~11세의 어린이 환자 66명을 대상으로 이 약의 유효성, 안전성, 내약성을 평가했다. 주요지표는 안전성과 내약성으로 전자는 이전의 12세 이상을 대상으로 한 3상 결과와 거의 일치했고, 후자는 전반적으로 뛰어난 것으로 나타났다.

이 약은 여러 부차지표에서도 임상적으로 의미 있는 발전을 보여주었다. 예컨대 퍼센트로 예측된 1초간 강제호기량(percent predicted forced expiratory volume in 1 second, ppFEV1), 낭포성섬유증 설문조사 개정판(Cystic Fibrosis Questionnaire Revised, CFQ-R) 호흡기 부문 점수, 체질량지수(BMI) 등 여러 지표에서 개선된 모습을 보여줬고 과거 3상 임상시험에서 12세 이상 환자들에게서 관찰된 것과 비슷한 양상을 나타냈다.

카르멘 보직(Carmen Bozic) 버텍스 부회장은 “우리 목적은 이 놀라운 약으로 도움을 받을 수 있는, 약을 복용하는데 적합한 사람을 확대하는 것이며 이번에 6~11세 환자들에서 나온 긍정적 결과는 이 목표에 한 걸음 더 다가가게 해 준다”며 “sNDA를 몇 달 이내에 제출하고 트리카프타를 CF를 가지고 있는 더 어린 사람들에게 제공할 수 있도록 기대하겠다”고 말했다.

이 약은 2019년 10월 FDA 승인을 받아 올해 1월 출시되자마자 블록버스터가 됐다. 유럽에서도 곧이어 승인돼 올 1분기에 이 회사에 15억달러의 글로벌 매출을 올려주는 효자 역할을 했다. 이는 지난해 1분기보다 77% 증가한 액수다. 또 애널리스트들의 예상보다도 약 2억달러나 높은 수치이다. 버텍스에서 매출이 제일 높은 이 약을 놓고 제약업계 일각에서는 ‘기적의 약’이라고 부른다.

버텍스는 이미 CF 치료 시장을 지배했지만 트리카프타는 이에 만족하지 않고 조만간 모든 환자의 약 90%를 치료하게 될 것으로 전망된다. 11일의 발표와 가능성 높은 FDA 추가 승인이 시장 자체를 늘려줄 것으로 보인다.

트리카프타의 매출이 늘어나는 만큼 버텍스의 기존 카리데코(Kalydeco 성분명 ivacaftor), 오캄비(Orkambi, 성분명 lumacaftor/ivacaftor), 심데코(Symdeko, 성분명 tezacaftor/ivacaftor) 등을 복용하는 환자들은 트리카프타로 바꿔탔다. 하지만 버텍스의 CF 치료제군의 매출 성장의 절반 정도는 그동안 전혀 버텍스 약을 쓰지 않았던 새 환자에서 창출되고 있다.

CF는 희귀 유전질환으로 수명을 줄인다. 주로 폐에 증상이 나타나고 간, 췌장, 위장관, 비뇨기계, 생식기계, 땀샘, 부비강 등 신체 여러 기관을 침범한다. 낭포로 인해 비정상적으로 두껍고 끈적거리는 점액이 만들어져 염분과 수분이 조절되지 않는 상태가 되고 병원균 이동이 차단돼 세균감염이 쉽게 일어난다. 북미·유럽·호주 등 전세계에서 약 7만5000명, 미국 내에서만 2만7000명의 환자가 있다. 거의 대부분 백인 환자들이다.

유전자 변이로 인해 결함이 있거나 누락된 CFTR 단백질 때문에 발병한다. CF 환자들은 부모로부터 각각 하나씩 변이된 CFTR 유전자를 물려받아 총 두 개의 결함 유전자를 보유하게 된다. CF는 상염색체에 있는 열성 유전자 때문에 발병하는데 부모 중 한쪽으로부터만 받으면 발병되지 않지만, 양쪽으로부터 대물림하면 질환이 발현한다.

이를 일으키는 CFTR 변이는 수백 가지이지만 대부분의 환자들은 F508del 변이를 한 개는 가지고 있다. 이 유전자 변이는 많은 장기들의 세포 안과 밖으로 염분과 물의 흐름을 저해한다. 폐에서는 비정상적으로 질고 끈적한 점액질이 축적되게 하며 이는 만성 폐 염증과 진행형 폐 손상을 일으켜 종종 죽음에 이르게 한다. 사망 연령의 중앙값은 30대 초반이다.

프로필이미지

임정우 기자

댓글 삭제

헤드라인

많이 읽은 기사 (최근 7일간)