美 인스메드 ‘브렌소카팁’ 비낭성 섬유화기관지확장증(NCFBE) 최초 혁신치료제 지정

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정종호 ·약학박사 기자
등록 2020-06-09 23:09:02
수정 2020-06-10 20:04:45

WILLOW 2상서 폐증상 악화 시점 지연 … 2016년 AZ서 도입 … MAC 폐질환·폐동맥고혈압(PAH) 파이프라인도 보유

미국 뉴저지주 브리지워터 소재 중증 희귀 폐질환 전문 제약사인 인스메드(로고)

미국 뉴저지주 브리지워터(BRIDGEWATER) 소재 중증 희귀 폐질환 치료제 전문 제약기업 인스메드(Insmed Incorporated)는 자사의 브렌소카팁(brensocatib, 코드명 INS1007, AZD7986)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신치료제’로 지정받았다고 8일 발표했다.

브렌소카팁은 성인의 비낭성 섬유화기관지확장증(non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFBE) 환자의 증상 악화를 감소시키는 용도로 개발되고 있다. 이 질환은 중증 만성 폐 염증질환으로 기관지의 비가역적 확장, 지속되는 기침 및 가래, 호흡 곤란, 재발성 염증성 악화, 폐 감염 및 폐 조직 손상 등을 특징으로 한다. 항생제 투여와 입원치료가 필요할 수 있다. 미국에선 34만~52만명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 이와 상대되는 낭성 섬유화기관지확장증은 주로 유전에 의해 일어나며 원발섬모운동이상증(primary ciliary dyskinesia) 또는 alpha-1 antitrypsin 유전자 결핍이 요인이다.

새로운 저분자물질, 경구용, 가역적 디펩티딜 펩티다제-1(DPP-1) 저해제인 브렌소카팁은 NCFBE뿐만 아니라 다른 염증성 질환을 치료하는 약물로도 개발 중이다. DPP-1은 골수에서 생성되는 호중구 세린(serine) 잔기 단백질분해효소(neutrophil serine proteases, NSPs)의 활성에 관여하는 효소의 일종이다. 참고로 DPP-4 저해제는 당뇨병 치료제의 한 계열이다.

인스메드의 마르티나 플래머(Martina Flammer) 최고 의학책임자(CMO)는 “브렌소카팁이 혁신치료제로 지정된 것은 임상 2상 ‘WILLOW 시험’에서 도출된 자료의 탄탄함을 FDA가 인정한데다 동종 계열 최초의 NCFBE 치료제가 될 잠재력에 주목한 결과”라고 자평했다. 그는 “현재까지 미국뿐만 아니라 유럽과 일본에서도 중증 만성 폐질환의 하나인 NCFBE 치료제가 허가되지 않았다”며 “FDA와 긴밀히 협력해 개발을 신속하게 진행하고, 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 약속했다.

WILLOW 임상시험은 임의 배정, 위약군과 평행 대조, 다기관, 다국적 평가방식으로 이뤄졌으며 116개 의료기관에서 모집된 256명의 환자를 3개 그룹으로 나눠 하루 한번 브렌소카팁을 10mg 또는 25mg, 위약을 각각 투여했다. 24주 치료 후 폐 증상이 악화되는 시점을 1차 평가지료로 삼았다. 전체적인 임상결과는 다음달 24일 미국흉부학회(ATS) 온라인 가상 임상시험 세션에서 제임스 샬머(James Chalmers) 영국 던디대(University of Dundee) 의대 호흡기내과 교수가 발표할 예정이다. 인스메드는 올 하반기 중 브렌소카팁의 3상 시험에 들어갈 예정이다.

인스메드가 보유한 최초의 신약은 ‘아리케이스’(ARIKAYCE, 성분명 아미카신 리포좀 흡입용 현탁제, amikacin liposome inhalation suspension)다. 2018년 9월 28일 불응성 비결핵성 마이코박테리아(Nontuberculous mycobacterial, NTM) 폐질환 치료제로 FDA 승인을 받았다. 이 병은 마이코박테리움 아비움 복합체(mycobacterium avium complex, MAC) 폐질환으로도 불리는데 NTM의 150가지 유형 중 가장 흔하기(약 32.2%) 때문이다. MAC은 하천, 토양, 수돗물, 온수샤워의 수증기 등에도 존재하며 만성화돼 심각하고 영구적인 폐 손상을 일으킨다.

아리케이스는 아직도 MAC 폐질환의 첫번째이자 유일한 FDA 승인 약물이다. 특히 2016년 12월 당시 버락 오바마 대통령의 최종서명으로 도입된 ‘소수 환자를 위한 제한성 항균제·항진균제 심사절차’(Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs, LPAD)가 처음 적용돼 허가를 취득했다. LPAD는 효과적인 치료제를 찾기 어려운 각종 감염증을 표적으로 한 신약개발을 촉진하기 위해 도입된 제도다.

인스메드의 초기 개발 단계 약물인 브렌소카팁은 아스트라제네카로부터 2016년 10월 1억5000만달러(계약금 3000만달러 포함)에 들여온 파이프라인이다. 이밖에 트레프로스티닐 팔미틸(treprostinil palmitil)은 흡입형 제제로 트레프로스티닐의 전구약으로서 폐동맥고혈압(pulmonary arterial hypertension, PAH)을 비롯한 각종 희귀 폐질환에 차별화된 약효를 제공한다.

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정종호 ·약학박사 기자

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