덴마크 제약기업 룬드벡은 편두통 예방 신약 후보물질 보쿠네바트(bocunebart)가 적응형 임상 2b상 용량 탐색 및 투여 경로 평가 ‘PROCEED’의 정맥주사(IV) 다회 투여 파트에서 1차 평가지표를 충족했다는 긍정적인 결과를 12일(현지시각) 발표했다.

보쿠네바트는 편두통 병태생리에 관여하는 신경펩타이드인 뇌하수체 아데닐산 고리화효소-활성화 폴리펩타이드(Pituitary adenylate cyclase-activating polypeptide, PACAP)에 결합해 신호전달을 억제하도록 설계된 단일클론항체다. 현재 시판 중인 항-칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 치료제와는 다른 경로를 통해 작용한다.

이번 임상시험은 지난 10년 동안 1~4차례 편두통 예방 치료를 시도했으나 실패를 경험한 환자를 대상으로 예방 치료제로서 보쿠네바트를 3개월간 매월 1회 투여했을 때 위약 대비 유효성, 안전성, 내약성을 평가했다.

연구 목표는 보쿠네바트의 최적 용량 설정, 피하주사 및 정맥주사 중 최적의 투여 경로 탐색이었다. 다만 지난해 무용성 분석 이후 피하주사 제형의 개발은 중단됐다.

PROCEED 연구의 정맥주사 투여 파트에는 총 14개국에서 431명의 환자가 무작위 배정됐다. 임상 결과 보쿠네바트는 1~12주 동안 베이스라인 대비 월간 편두통 발생 일수(MMD) 변화에서 위약 대비 통계적으로 유의한 차이를 나타냈다.

이러한 결과는 중증 편두통에서 보쿠네바트의 치료 잠재력을 보여준다. 여러 용량에 걸쳐 용량-반응 관계를 보다 명확히 확인하기 위해 추가 분석이 진행될 예정이다.

보쿠네바트는 전반적으로 내약성이 양호했으며 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다. 상세한 임상시험 결과는 향후 의학학술대회에서 발표되고, 학술지에도 게재될 예정이다. 

이번 데이터는 이전에 보쿠네바트 단회 정맥주사 투여를 평가한 임상 2a상 시험 ‘HOPE’의 성공적인 결과를 기반으로 한다. 룬드벡은 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 규제당국과 3상 시험 진행을 위한 설계 옵션을 논의할 계획이다.

룬드벡은 보쿠네바트가 잠재적인 새로운 계열의 치료제로 편두통 예방을 위한 대체 옵션을 제공할 수 있어 이 질환으로 심각한 고통을 겪는 환자들에게 희망을 줄 수 있다고 강조했다.

룬드벡 연구개발 총괄 요한 루트만(Johan Luthman) 부사장은 “이번 데이터는 편두통 예방 분야에서 PACAP를 표적으로 하는 최초의 옵션을 제공하겠다는 목표를 뒷받침한다”며 “보쿠네바트가 편두통 예방에서 최초의 ‘PACAP’ 표적 치료제가 될 잠재력을 지닌 만큼, 치료 패러다임에 중요한 추가 옵션이 될 수 있다”고 말했다.