미국 캘리포니아주 샌라파엘의 바이오마린파마슈티컬(BioMarin pharmaceutical, 나스닥 BMRN)은 펜실베이니아주 필라델피아 소재 희귀질환 전문기업 아미커스테라퓨틱스(Amicus Therapeutics, 나스닥 FOLD)를 48억달러에 인수한다고 19일(현지시각) 발표했다.

이로써 내분비대사질환 치료제 전문기업인 바이오마린은 소아 희귀질환 분야 선도기업인 아미커스를 인수함으로써 포트폴리오를 강화하고 향후 실적 전망을 강화할 수 있게 됐다.

계약에 따라 바이오마린이 아미커스를 주당 14.50달러, 총 지분 가치 약 48억달러의 전액 현금으로 인수한다. 매수가는 전일 종가 10.89달러 대비 33%, 30일 평균 대비 46% 프리미엄이 얹힌 수준이다. 이번 인수는 바이오마린이 설립된 1997년 이후 28년 역사상 최대 규모 딜로, 로슈의 사업개발(BD) 책임자인 제임스 새브리(James Sabry)가 바이오마린으로 영입된 후 강화된 M&A 전략의 결실로 평가된다.

이 계약은 양사 이사회에서 만장일치로 승인됐으며 아미커스 이사회는 주주들에게 본 계약 채택에 찬성표를 던질 것을 만장일치로 권고했다. 인수 절차는 규제당국의 승인, 아미커스 주주들의 승인, 기타 관례적인 종결 조건 충족을 거쳐 2026년 2분기에 완료될 것으로 예상된다. 미국 바이오마린(위), 아미커스테라퓨틱스 로고이번 인수를 통해 바이오마린은 리소좀 축적질환을 표적으로 하는 기존 의약품 포트폴리오에 새로운 두 가지 치료제를 추가함으로써 상업 단계 포트폴리오를 강화할 계획이다. 새로 확보된 두 품목은 파브리병에 대한 최초의 경구 치료제인 ‘갈라폴드캡슐‘(Galafold, 성분명 미갈라스타트Migalastat)과 폼페병 치료제인 장기지속형 정맥주사제인 ‘폼빌리티캡슐’(Pombiliti, 성분명 시파글루코시다제알파-atga, cipaglucosidase alfa-atga)과 경질캅셀 ‘옵폴다’(Opfolda, miglustat) 병용요법이다. 

아미커스는 희귀하고 치명적인 신장질환인 국소분절사구체경화증(FSGS)에 대한 치료제로 3상이 진행 중인 잠재적 계열 내 최초의 저분자 후보물질 ‘DMX-200’의 미국 내 권리를 보유하고 있다.

바이오마린은 아미커스 인수가 2030년 및 이후까지 장기 연평균 성장률을 높일 것으로 기대하고 있다.

갈라폴드와 폼빌리티+옵폴다는 높은 성장 잠재력을 갖고 있으며 최근 4개 분기 동안 합산 순제품 매출액이 총 5억9900만 달러를 기록했다.

갈라폴드의 경우 아미커스가 제네릭 제조업체들과 특허 소송을 해결하면서 체결한 라이선스 계약에 따라 미국 내 독점권이 2037년 1월까지 유지될 것으로 예상되고 있다. 이번 인수로 바이오마린의 효소치료제 사업부가 갈라폴드와 폼빌리티+옵폴다를 마케팅하게 된다. 바이오마린은 이 인수가 완료 직후 매출 증가로 이어질 것이라고 설명했다.

바이오마린의 알렉산더 하디(Alexander Hardy) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “아미커스는 바이오마린과 마찬가지로 설립 이래 희귀질환 환자 치료 혁신을 위해 헌신해 온 기업으로 파브리병과 폼페병 환자를 위한 중요한 치료제들을 개발하고 시장에 출시했다”면서 “바이오마린의 글로벌 상업적 입지와 업계 선도적인 자체 생산 역량을 포함한 운영 규모를 고려할 때 양사의 결합은 전략적 적합성이 높다”고 말했다.

아미커스의 브래들리 캠벨(Bradley L. Campbell) 이사회 의장 겸 최고경영자는 “희귀질환 커뮤니티의 파트너들과 함께 진정으로 환자 중심적인 바이오테크 기업을 구축했고 두 가지 혁신적인 치료제를 성공적으로 개발해 전 세계 3400명 이상의 환자들의 삶에 변화를 가져왔다”고 밝혔다. 

아미커스의 라이벌 기업은 세계 최초의 폼페병 치료제인 ‘마이오자임주’(Myozyme 성분명 아발글루코시다제알파, alglucosidase alfa)와 업그레이드 버전인 ‘넥스비아자임주’(Nexviazyme, 아발글루코시다제-ngpt, avalglucosidase alfa-ngpt)을 보유한 사노피다. 

파브리병 치료제 라이벌로는 다케다제약의 ‘레프라갈’(성분명 아갈시다제 알파)과 사노피의 ‘파브라자임’(성분명 아갈시다제 베타) 등이 있다. 전자는 사람에서, 후자는 동물에서 각각 유래된 약제다. 갈라폴드가 다른 약보다 훨씬 나중에 출시됐으며 경구약이어서 레프라갈보다 경쟁력이 있다. 

한독은 갈라폴드의 국내 독점 판권을 2019년 2월 20일, 아미커스로부터 획득했다. 폼빌리티는 아직 국내에 도입되지 않았다.