가톨릭대 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 첨단세포치료사업단은 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수 주도로, 국내 최초로 개발한 유도만능줄기세포(iPSC) 연골세포치료제인 ‘MIUChon(뮤콘)’의 임상시험에 착수한다. 

이 신약후보는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’의 고위험 임상연구 ‘적합’ 판정을 받았고 첨단재생의료법에 따라 별도의 허가 경로를 통해 상용화 절차를 밟게 된다.

이번 임상연구는 무릎 골관절염 환자 30명을 대상으로 진행되며, 임예리 가톨릭대 의대 유도만능줄기세포응용연구소 교수팀, iPSC 플랫폼 기업 ㈜입셀이 공동으로 실무를 수행한다.

iPSC는 성인의 피부나 혈액 세포 등을 되돌려 다양한 세포로 분화할 수 있는 상태로 만든 줄기세포다. 쉽게 말해 한 번 정해진 ‘직업’을 가진 세포를 다시 ‘백지 상태’로 돌려 원하는 조직세포로 만들어낼 수 있는 역량을 가진, 세포공학적으로 조작된 줄기세포다. 

MIUChon은 iPSC를 통해 만들어진 연골세포를 3차원 구형(스페로이드) 구조로 모아 무릎 관절 안에 주사하는 방식으로, 기존 치료로는 회복이 어려운 손상 연골의 재생을 목표로 한다.

무릎 관절 안쪽 공간(관절강)은 면역반응이 비교적 약한 부위로 알려져 있다. 이 덕분에, 다른 사람에게서 만든 세포를 넣어도 면역억제제를 사용하지 않고 치료 효과를 기대할 수 있다. 환자 안전을 위해 매우 중요한 장점으로 꼽힌다.

이번 고위험 임상연구는 이미 실시된 소규모 안전성 평가(R-3-0012)의 후속으로, 무작위 배정·이중맹검·위약대조라는 국제 기준의 임상 설계를 따른다.

iPSC에서 만든 3차원 연골세포를 주사 형태로 무릎 골관절염 환자에게 적용하는 임상은 세계 최초로, 국내 재생의료 기술이 본격적으로 글로벌 무대에 도전하고 있음을 보여준다.

첨단세포치료사업단은 올해 이미 1·2·3번째 환자에게 MIUChon 투여를 마쳤고, 앞으로 장기 추적을 통해 연골 두께 변화, 통증 감소, 무릎 기능 개선 등을 종합적으로 분석할 예정이다.

이번 공동연구는 산·학·연·병이 만드는 통합 재생의료 플랫폼이다. 가톨릭중앙의료원과 입셀은 iPSC 세포주 개발, 대량 배양 기술 확립, 임상 등급 제조 및 품질관리(QC) 인프라 구축, 실제 환자 진료 경험을 하나의 임상 플랫폼으로 통합해 학계–병원–산업계가 긴밀히 협력하는 재생의료 모델을 구축해왔다. 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수(왼쪽부터), 임예리 가톨릭대 의대 유도만능줄기세포응용연구소 교수, 남유준 입셀 CTO

남유준 입셀 CTO는 “고위험 임상 적합 판정은 선행 연구에서 안전성이 확인된 결과”라며, “국제 기준에 맞는 임상 설계를 통해 연골 구조 개선과 통증·기능 개선을 동시에 입증하고 글로벌 상용화를 앞당기겠다”고 말했다.

이번 임상을 총괄하는 주지현 교수는 “현재 골관절염 치료는 대부분 통증만 조절하는 방식에 머물러 있는데, 이미 닳아버린 연골을 되살리는 치료가 절실하다”며, “이번 연구에서는 자기공명영상(MRI) 기반 연골 볼륨, 염증 신호, 환자 증상 변화를 장기간 추적해 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지 확인할 것”이라고 말했다. 이어 “한국이 iPSC 치료제 분야에서 국제 경쟁력을 갖도록 임상 데이터 확보와 해외 협력을 강화하겠다”고 덧붙였다.