머크(Merck)가 중국 상하이 소재 아비스코 테라퓨틱스(Abbisko Therapeutics)로부터 건막거대세포종(TGCT, Tenosynovial Giant Cell Tumor) 치료제 후보 피미코티닙(Pimicotinib)의 전 세계 상업화 권리를 확보했다고 28일 밝혔다.. 

앞서 약사는 2023년 12월 3일 피미코티닙 관련 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만 등 중화권 독점 계약에 이어 이번에 글로벌 권리 확장을 진행, 머크는 미국과 유럽을 포함한 전 세계 시장에서 피미코티닙을 상업화할 수 있게 됐다.

머크는 이번 권리 확대를 위해 아비스코에 옵션행사 비용으로 8천5백만달러를 지급했으며 향후 제품 상업화 단계별 마일스톤과 판매 로열티를 지급키로 했다. 

피미코티닙은 CSF-1 수용체(CSF-1R)를 선택적으로 억제하는 경구용 저분자 표적항암제로, 건막거대세포종 환자대상 치료제로 MANEUVER 3상 결과에 따르면, 위약군 대비 피미코티닙 투여군에서 객관적 반응률(ORR)이 54.0%로 위약군 3.2% 대비 유의미한 효과를 제시했다.

3상은 전신 치료가 필요한 TGCT 환자 중 과거 항-CSF-1/CSF-1R 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 했다. 총 94명이 등록됐으며, 이중 중국 45명, 유럽 28명, 미국·캐나다 21명이 포함됐다. 환자들은 2대1 비율로 피미코티닙 50mg 1일 1회 복용군(n=63) 또는 위약군(n=31)으로 무작위 배정돼 24주간 치료를 받았다.

종양의 크기 변화, 관절 가동 범위, 통증 정도(BPI), 신체기능(PROMIS) 등 환자보고결과(PROs)를 주요 2차 지표는 올해 중반 발표될 예정이다.

피미코티닙은 FDA와 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 각각 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐으며, 유럽의약품청(EMA)에서는 PRIME(priority medicine) 지정을 받았다. 

TGCT는 관절 내에서 발생하는 비악성 종양으로, 주로 20~50대에서 발생하며 반복적인 재발과 함께 통증, 부기, 운동장애를 유발한다. 치료하지 않을 경우 관절, 뼈, 주변 연부조직에 영구적 손상을 남길 수 있어 조기 진단과 장기적 치료 전략이 요구된다.

머크는 향후 피미코티닙의 적응증을 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 등 다른 희귀질환으로 확장하는 임상도 계획하고 있으며, 아비스코와의 공동개발 및 라이선스 협력을 지속 확대할 방침이다.

머크 헬스케어 사업부 최고마케팅책임자 앤드류 패터슨(Andrew Paterson)은 “이번 계약은 머크가 희귀 종양 분야에서 글로벌 치료 옵션을 선도하겠다는 의지를 반영한 것”이라며 “피미코티닙은 TGCT 환자에게 새로운 표준이 될 수 있는 치료제이며, 앞으로도 협력을 통해 적응증 확대와 접근성 개선을 추진할 것”이라고 밝혔다.

한편 건막거대세포종 치료제로는 2019년 FDA 승인을 받은 다이이찌 산쿄의 투랄리오(TURALIO 펙시다티닙 pexidartinib)과 올해 5월 승인된 오노의 롬빔자(ROMVIMZA, 빔셀티닙 Vimseltinib) 등이 있다. 모두 CSF-1R 억제기전의 티로신 키나제 억제제다.