바이켓의 성분 디아족사이는 1973년 FDA 승인받은 성분으로 원개발사는 MSD. 소렌토 테라퓨틱스(Soleno Therapeutics)는 26일 FDA로부터 자사의 희귀질환 치료제 바이캇 XR(Vykat XR(디아족사이드 콜린 diazoxide choline)dl 프라더-윌리 증후군(PWS) 환자의 과식증(hyperphagia) 치료제로 승인받았다고 발표했다. 

승인 대상은 4세 이상 소아 및 성인으로, 회사는 2025년 4월부터 미국 내 공급을 시작할 계획이다.

Vykat XR은 기존에 DCCR(diazoxide choline controlled-release)라는 개발명으로 한 4건의 임상시험을 통해 4년 이상 축적된 안전성 자료와 함께 3상 임상(Study C602-RWP)을 바탕으로 효과를 입증했다. 특히 약물을 중단하고 위약으로 전환된 환자군에서 과식증 증상이 통계적으로 유의하게 악화된 것으로 나타났다.

소렌토 대표인 아니쉬 바트나가르(Anish Bhatnagar) 박사는 “이번 승인은 프라더-윌리 증후군 환자와 가족들에게 있어 가장 절실했던 증상인 과식증에 대해 첫 치료제가 등장했다는 점에서 매우 상징적인 이정표”라며, “환자와 보호자, 연구자, FDA의 협조에 깊이 감사한다”고 밝혔다.

미국 플로리다대 소아내분비 전문의 제니퍼 밀러 박사도 “PWS 환자 가족들은 음식에 대한 감시와 통제가 필수여서 사실상 24시간 감금 상태와 다름없는 생활을 해왔다”며, “Vykat XR의 등장으로 이들의 삶에 실질적인 변화가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.

Vykat XR의 주요 이상반응으로는 다모증, 부종, 고혈당, 발진 등이 위약군 대비 2% 이상 높게 나타났으며, 전반적인 안전성은 양호한 것으로 보고됐다.

다이족사이드는 원래 1973년 FDA 승인을 받은 고인슐린혈증으로 인한 저혈당증의 치료제 승인받은 성분이다. 이번에 1일 1회 경구투약하는 장기방출제형으로 프라더-윌리 증후군 환자의 과식증에 대해 FDA 승인을 받은 전형적인 약물 재창출 사례다. 

원개발사는 MSD로 상품명은 오리지널인 정맥주사제형 하이퍼스타트(Hyperstat)와 정제 프로글리켐(Proglycem 1976년 승인). 오리지널 제형인 정제와 주사제는 공급중단되고 경구액재만 테바에 의해 공급되고 있다. 국내에는 한국희귀필수의약품센터가 공급해왔다. 

프레더 윌리 증후군은 부계로 부터 물려받은 15번 염색체의 특정 유전자 기능이 제대로 발휘하지 못거나 결핍한 경우, 해당유전자 2개를 모계로 부터 물려받아 발생하는 희귀유전질환으로 근육악화, 영양부족과 느린 성장을 특징으로 한다. 

이후 지속적으로 배고픔을 느껴 비만과 당뇨질환으로 발달하는 경우가 많고 경도와 중등도의 지적 또는 행동장애를 동하는 경우가 많다. 부계가 아닌 모계로 부터 받은 염색체 이상이 발생할 경우에는 과식증이 없이 유사한 증상을 일으키는 엥겔만 증후군으로 불리운다.