다케다가 글로벌 판권을 보유하고 있는 프로타고니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics)의 진성 적혈구증가증 치료제 후보 러스퍼타이드(rusfertide)의 VERIFY 3상(NCT05210790)에서 긍정적인 결과를 제시했다.

러스퍼타이드는 체내 철 대사를 조절하는 펩타이드 호르몬인 헵시딘(Hepcidin) 유사체로 혈액네 철분의 조절을 통해 진성적혈구증가증 환자의 적혈구 생성을 조절하는 기전의 약물이다.

지난해 2월 다케다는 3억달러의 선불금을 지불하고 미국이외 글로벌 판권을 확보한 지 1년만에 규제승인 경로를 모색할 수 있게 됐다. 계약에 따라 미국에 판권은 다케다가,  미국내에서는 양사는 협업하고 5:5로 수익을 나누는 조건이다. 단 프로타고니스트가 거부할 경우 다케다는 추가보상하고 미국내에서도 판매도 전담키로 한 바 있다.

VERIFY 3상은 헌혈 치료가 필요한 진성 적혈구증가증 환자를 대상으로 진행됐다. 루스퍼타이드는 기존 표준 치료에 추가로 투여됐으며, 위약군과 비교해 유의미한 임상적 반응률을 나타냈다.

연구의 주요 결과에 따르면 1차 평가지표 살핀 헌혈이 필요하지 않은 상태로 도달한 임상적 반응환자의 비율은  루스퍼타이드 투여군이 77%로 위약군의 33%보다 월등히 높은 수치를 기록했다. 유럽 규제당국이 1차 평가지표로 제시한 헌혈 빈도기준  역시 루스퍼타이드 투여군에서 0.5회로, 위약군의 1.8회 대비 크게 낮았다.

이외에도 혈색소 수치 조절과 피로도 감소 등 환자 설문결과에서도 통계적으로 유의한 개선을 확인했다. 치료 과정에서 루스퍼타이드는 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 심각한 이상반응은 없었다. 대부분의 이상반응은 경증에서 중등도의 주사 부위 반응이었으며, 심각한 이상반응은 모두 치료제와 직접적인 관련이 없는 것으로 평가됐다. 또한 암 발생 위험 증가 징후도 관찰되지 않았다.

프로타고니스트의 아르투로 몰리나(Arturo Molina) 최고 의료책임자는 “루스퍼타이드가 헌혈 치료 의존도가 높은 진성 적혈구증가증 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 수 있음을 확인했다”며 “올해 열리는 주요 학회에서 연구 결과를 발표할 예정”이라고 밝혔다.

진성 적혈구증가증은 적혈구 과다로 인해 혈전 및 심혈관 질환 위험이 증가하는 희귀 혈액암이다. 헌혈 치료는 혈색소 수치를 낮추는 주요 방법이지만, 피로와 철분 결핍 등 부작용이 동반될 수 있다. 따라서 45% 미만으로 혈색소 수치를 유지하는 것이 치료 목표로 권장된다.

다케다의 연구개발 책임자인 앤디 플럼프(Andy Plump) 박사는 “이번 연구 결과는 루스퍼타이드가 치료 부담이 높은 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있음을 시사한다”며 “혈액암, 특히 골수성 질환 치료제 개발에 대한 지속적인 노력을 이어갈 것”이라고 강조했다.

관련해 프로타고니스트는 이번 임상결과와 관련 다케다로부터 2500만 달러의 마일스톤 지급을 받게 된다. 또한 연구 보고서 완료 이후 추후 의료학회를 통해 임상결과를 공유하는 한편 규제승인 등 상업화 계획이 구체화한다는 계획이다.