바이오젠과 스톡 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics)는 드라벳 증후군(Dravet Syndrome) 치료제로 개발 중인 조레부너센(Zorevunersen)의 공동개발 및 상업화 계약을 18일 체결했다.

이번 계약을 통해 스톡은 미국, 캐나다, 멕시코에서 독점 권리를 유지하고, 바이오젠은 북미를 제외한 전 세계 상업화 권리를 확보했다.

조레부너센은 SCN1A 유전자를 표적으로 하는 혁신적인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제로, 드라벳 증후군의 근본적인 원인을 치료하는 최초의 질병 조절 치료제(disease-modifying therapy)로 개발되고 있는 후보약물이다. 글로벌 3상인 EMPEROR 연구는 오는 2025년 2분기에 시작, 1차 평가지표는 2027년 하반기에 도출될 예정이다.

1·2a상 및 오픈 라벨 연구 결과, 조레부너센은 기존 치료를 받던 환자에서 경련성 발작 빈도를 지속적으로 감소시키는 효과를 나타냈다. 또한 인지 및 행동 측면에서도 유의미한 개선을 보였으며, 전반적으로 양호한 내약성을 확인했다. 이를 기반으로 FDA는 조레부너센에 혁신 치료제(Breakthrough Therapy) 및 희귀 소아질환 치료제(Rare Pediatric Disease) 지정을 부여한 바 있다.

거래 조건은 바이오젠이 스톡에 1억6500만 달러의 선급금을 지급하고, 3상 개발 비용은 스톡 70%, 바이오젠 30% 비율로 분담하기로 했다. 스톡은 개발 및 상업적 마일스톤으로 최대 3억8500만 달러를 추가로 지급받기로 했으며, 바이오젠이 상업화하는 지역에서 발생하는 매출에 대해 최대 10%대 후반의 로열티를 지급하기로 했다.

이외에도 바이오젠은 스톡이 개발 중인 차세대 SCN1A 표적 ASO 치료제에 대해 북미를 제외한 글로벌 권리를 추가로 확보할 수 있는 옵션 계약을 체결했으며, 이에 따른 별도 마일스톤 및 로열티 지급 조건이 설정됐다.

바이오젠의 개발 총괄인 프리야 싱할(Priya Singhal)은 "조레부너센은 드라벳 증후군의 근본적인 원인을 표적으로 하는 첫 치료제 후보로, 환자들에게 획기적인 치료 옵션을 제공할 가능성이 있다"고 밝혔다.

스톡의 에드워드 케이(Edward M. Kaye) 대표는 "바이오젠의 글로벌 희귀질환 치료제 상업화 경험을 바탕으로 조레부너센이 전 세계 환자들에게 전달될 수 있도록 협력할 것"이라고 말했다.

조레부너센은 드라벳 증후군의 주요 원인인 나트륨 이온 채널을 코딩하는 SCN1A 유전자 변이로 인해 부족해진 NaV1.1 단백질의 발현을 증가시키는 기전이다. 기존 항뇌전증제와 차별화된 접근법으로 발작을 줄이는 동시에 신경 발달을 개선하는 것이 목표다.

드라벳 증후군은 영아기에 시작되는 희귀난치성 뇌전증의 하나로 심각한 경련성 발작뿐만 아니라 인지 및 행동 장애를 동반한다. 현재까지 근본적인 치료법이 없어 항뇌전증제와 부가적으로 칸나비디올을 활용한 증상 완화 치료가 이루어지고 있으나, 환자의 90% 이상에서 충분한 치료 효과를 보이지 못하고 있다.