오노의 건활막거대세포종(TGCT) 치료제 롬빔자(ROMVIMZA, 빔셀티닙 Vimseltinib)가 14일 FDA 승인을 받았다.

룸비자는 지난해 4월 데시페라(Deciphera) 파마슈티컬스를 24억 달러에 인수하면서 확보한 품목으로, CSF1R(Colony Stimulating Factor 1 Receptor)을 선택적으로 억제하는 경구용 키나아제다. 적응증은 수술이 어려운 증상성 TGCT 성인의 치료다.

동일기전으로 동일 적응증을 갖고 있는 제품은 2019년 FDA 승인을 받은 다이이찌 산쿄의 투랄리오(TURALIO 펙시다티닙 pexidartinib)이 유일하다. 식약처의 허가는 21년 12월 받았다.

룸비자의 승인은  MOTION 시험(NCT05059262)의 결과가 기반이다.25주차에 치료의도가 있는 환자군에서 객관적반응률은 40%로 위약군 0% 대비 높은 효과를 제시했다. 반응지속기간(DOR)에 도달하지 않은 가운데 못했습니다.추가적으로 6개월의 추적 조사한 결과 반응한 환자의 85%가 최소 6개월의 DOR을 달성했고, 58%가 최소 9개월의 DOR을 유지했다.

데시페라의 료타 우다가와(Ryota Udagawa) 대표는 "이번 승인은 TGCT 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하는 중요한 이정표"라며 "롬빔자가 새로운 표준 치료법으로 자리 잡을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

네덜란드 라이덴대학교병원 한스 겔더블롬(Hans Gelderblom) 교수는 "TGCT는 통증, 운동 제한, 강직 등을 유발해 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미친다"며 "롬빔자는 종양 크기를 줄이는 효과뿐만 아니라, 기존 치료제에서 발생했던 간 손상 없이 유의미한 삶의 질 개선을 입증한 최초의 치료제"라고 강조했다.

이는 선발 품목인 투랄리오가 FDA 승인시 간손상이라는 박스형 경고(일명 블랙박스)경고를 포함해 승인되면서 위험관리계획(Risk Evaluation and Mitigation Strategies, REMS) 프로그램하에서 제한적으로 공급되는 것과 차별성을 강조하는 대목이다. 

룸비자는 임상시험에서 간손상사례가 발생하지 않음에 따라 별도의 박스형 경고없이 승인을 받았다. 단 투약 초기 2개월간 월 2회, 첫 1년간 3개월에 한번 등 간기능검사를 시행토록 하고 있다.

한편 오노는 데시페라 인수를 통해 2020년 5월 FDA 승인을 받은 위장관 기질종양(GIST) 치료제 킨락(Qinlock, 리프레티닙 ripretinib)에 이어 두번째 상용화된 품목을 확보하게 됐다.