척수성 근위축증(SMA) 치료 경쟁에서 최대 매출품목으로 확실한 자리를 잡은 에브리스디가 경구액제에 이어 정제 제형에 대해 FDA 승인을 받았다.

로슈는 12일 에브리스디(리스디플람) 5mg 정제제형에 대해 FDA 승인했다고 발표했다. 정제 제형은 밀봉해 냉장보관하고 투약량을 관리해야하는 경구액제의 불편을 개선, 상온보관하고 물과 함께 경구 복용하거나 물에 녹여 복용이 가능해 환자의 투약 및 이동 편의성을 제공한다.

로슈 글로벌 제품 개발 책임자인 리바이 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 “에브리스디 정제는 기존 효과를 유지하면서도 복용 편의성을 제공해 SMA 치료 관리에 유연성을 더했다”고 밝혔다.

FDA 승인은 생물학적 동등성 연구 결과를 기반으로 이루어졌다. 연구에 따르면 에브리스디 정제는 기존 액상제형과 유사한 체내 약물 농도를 유지하는 것으로 확인됐다. 이에 따라 기존 액상제형을 사용하던 환자들도 동일한 효과를 기대할 수 있으며, 필요에 따라 정제와 액상제형을 선택할 수 있다.

Cure SMA의 케네스 하비(Kenneth Hobby) 회장은 “SMA 환자와 보호자에게 있어 치료의 단순화는 매우 중요한 요소”라며 “상온 보관이 가능하고 복용이 간편한 정제 형태는 환자들의 일상생활, 여행, 학업 등 다양한 활동 속에서 큰 도움이 될 것”이라고 강조했다.

이번 정제 제형은 체중 20kg 이상, 2세 이상 환자에게 사용할 수 있으며, 향후 몇 주 내로 시장에 출시될 예정이다.

한편 20년 8월 FDA 승인을 받은 후발주자인 에브리스디가 먼저 출시된 스핀라자(16년 12월), 졸겐스마(19년 8월)의 매출을 지난해 추월하면 최대 매출품목으로 올라섰다.

에브리스디의 매출은 16억 3100 스위스프랑(한화 약 2.7조원) 은 전년대비 14억 19만 스위스프랑 대비 18% 성장했다. SMA치료제중 가장 많은 100개 국가이상에서 승인받아 1만 6천여명 이상의 환자에게 처방된 결과다.

희귀질환 치료제의 특성상 시장이 성숙하면서 신규환자가 줄어드는 경향을 보이는데 출시국을 늘리면서 이를 극복한 결과다.

반면 최초의 SMA치료제로 고용량요법을 통해 매출돌파구를 모색하고 있는 바이오젠의 스핀라자 15억 7320만 달러(약 2.3조원)으로 23년 17억 4120억 달러 대비 10% 가량매출이 감소했다.

노바티스의 원샷 유전자치료제 졸겐스마의 경우 12억 1400만 달러(약 1.8조원)으로 23년 매출과 동일했다.