바이오헤븐(Biohaven)은 11일 척수소뇌성 운동실조증(Spinocerebellar Ataxia, SCA) 치료제 후보인 트롤리루졸(Troriluzole)에 대한 승인신청이 수락됐다고 밝혔다.

앞서 23년 7월 트롤리루졸에 대한 FDA 승인신청은 접수 자체가 반려된 바 있다. 이번에는 치료제가 없는 SCA 환자를 위한 첫 치료옵션이라는 점을 인정 받아 우선심사 경로로 승인신청이 수락됐다. 회사는 올해 3분기 안에 결정이 이뤄질 것으로 기대했다.

승인신청은 BHV4157-206-RWE(NCT06529146) 임상 연구 결과를 기반으로 제출됐다. 해당 연구에서 트로리루졸은 SCA 환자에서 치료를 받지 않은 환자군대비해 3년간 질병 진행 속도를 50~70% 늦추는 효과를 보였다. 이는 평균 1.5~2.2년의 질병 진행을 늦추는 것으로 평가됐다.

특히 SCA3 유전자형 환자군에서는 1년간 질병이 안정적으로 유지됐으며, 모든 SCA 유전자형에서 낙상 위험 감소를 확인했다.

하버드 의과대학 신경과 교수이자 매사추세츠종합병원 실조증 센터 소장인 제레미 슈마만(Jeremy Schmahmann) 박사는 "SCA는 지난 30여 년간 치료제가 없어 환자와 가족들이 대를 이어 고통받아온 질환"이라며 "트로리루졸의 승인 가능성은 SCA 치료의 역사적 전환점이 될 것"이라고 평가했다.

그는 또한 "트로리루졸의 낙상 감소 효과는 환자의 삶의 질 개선 측면에서 매우 중요한 의미를 가진다"고 강조했다.

트롤리루졸은 루게릭병으로 잘 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 리루졸(Riluzole/상품명 리루텍/사노피)의 전구약물(prodrug)이다. 체내에서 활성 성분인 리루졸로 전환돼 1일 2회 투약하던 방식을 1일 1회 제제로 개선한 약물이다. 리루졸과 동일하게 글루탐산 억제 작용을 통해 신경 세포 보호 효과를 제공한다.

척수소뇌성 운동실조증은 운동 조절을 담당하는 소뇌와 척수의 신경세포가 점진적으로 퇴행하면서 균형, 협응, 보행, 언어 및 삼킴 기능에 영향을 주는 희귀 유전성 신경퇴행질환이다.