캡리코르 테라퓨틱스(Capricor Therapeutic)는 듀시엔형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 환자의 심장병증(Cardiomyopathy) 치료를 위한 생물학제제 허가 신청(BLA)을 FDA에 제출을 완료했다고 2일 밝혔다. 

데라미오셀은 동종유래 줄기세포치료제로 FDA와 협의, 3분기부터 순차 제출를 진행, 이번에 신청서 제출을 완료하게 됐다. 지난해 12월 20일 줄기세포치료제로는 처음으로 호주 소재 메소블라스트(Mesoblast)의 라이온실(Ryoncil, remestemcel-L-rknd/이식편대숙주질환)이 FDA 승인을 받은 이후 두번째 줄기세포치료제의 FDA 승인도전이다.

캡리코르 테라퓨틱스의 린다 마반(Linda Marbán, Ph.D.) 대표은 "이번 BLA 제출은 듀시엔형 근이영양증으로 고통받는 환자들과 가족들에게 중요한 진전을 의미한다. 데라미오셀은 여러 임상시험에서 심장병증의 진행을 억제하는 효과를 입증했으며, FDA와 협력해 신속한 승인을 추진하겠다"고 밝혔다.

승인신청은 HOPE-2 임상과 HOPE-2 오픈라벨 확장 임상을 기반으로, FDA가 제공한 자연사 데이터와 비교 분석해 심장 기능 개선 및 질병 진행 억제 효과를 기반으로 한다.

캡리코르는 FDA에 우선 심사(priority review)를 요청했으며, 승인될 경우 심사 기간이 기존 10개월에서 6개월로 단축될 수 있다. 또한 승인될 경우 소아희귀질환 우선심사 바우처를 확보할 가능성 있다.

데라미오셀은 FDA의 첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT)로, 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)과 첨단치료의약품(Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP)지정 받은 바 있다.

듀시엔형 근이영양증은 근육의 퇴행성 변화를 유발하는 유전적 질환으로, 디스트로핀(Dystrophin) 단백질의 결핍으로 인해 발생한다. 이 질환은 근골격계, 호흡기, 심장 근육에 영향을 미치며, 특히 심장병증이 주요 사망 원인으로 꼽힌다. 평균 수명은 약 30세로 제한적이며, 현재 치료 옵션이 극히 제한적인 상황이다. 데라미오셀은 이러한 심장병증 문제를 해결하기 위한 혁신적 치료법으로 기대를 모으고 있다.

캡리코르는 20년 1월 24일 일본 니폰신야큐(Nippon Shinyaku) 미국내 상업화 및 유통 계약을 체결한 바 있으며 이번 승인신청으로 1찬만 달러의 마일스톤을 지급받을 예정이다.

듀시엔형 근이영야증 유전자치료제로는 로슈와 사렙타의 엘레베디스(ELEVIDYS)가 있다. 근육기능개선 및 질병의 진행억제를 목표로하며 데라미오셀이 심장질환에 초점을 맞추고 있다는 점이 약간의 차이점이다.