매리너스 파마슈티컬스(Marinus Pharmaceuticals)는 자사의 희귀질환 발작치료제 '지탈미 경구현탁액(’(Ztalmy, 가낙솔론 ganaxolone)의 적응증 확대를 위해 결정성 경화증(TSC) 환자를 대상으로 진행한 3상에서 위약대비 이점을 제시하지 못했다고 24일 밝혔다.

지탈미는 22년 3월 FDA로 부터 희귀질환인  2세 이상의 사이클린 의존성 인산화효소 유사 5 결핍장애( cyclin-dependent kinase-like 5 deficiency disorder, CDD) 관련 발작 증상치료를 적응증으로 승인받은 GABAA 수용체에 작용하는 신경활성 스테로이드 제제다.

매리너스는 결절성 경화증(Tuberous Sclerosis Complex, TSC) 소아와 성인환자의 발작증상의 개선효과를 평가하기 위해 TrustTSC 3상(NCT05323734)을 진행했으나 위약대비 발작빈도가 지탈미군이 19.7% 감소한 반면, 위약군은 10.2% 감소, 통계적 유의성(p=0.09)을 확보하지 못했다.

매리너스의 대표인 스콧 브론스타인(Scott Braunstein) 박사는 “이번 TrustTSC 임상은 다양한 병용 약물 사용을 허용, 처음 진행된 TSC환자 대상임상으로 지탈미가 기존 표준 치료와 함께 사용될 가능성을 제시했으나 이번 결과만으로는 추가 신약승인신청(sNDA)을 하기에는 부족하다”고 설명했다.

임상 실패에 따라 FDA 승인 적응증에 대한 매출확대에 노력하는 한편  비용 절감 활동의 일환으로 인력 감축을 포함한 추가적인 구조조정 계획을 발표했다.

아울러 영국에 본사를 둔 바클레이스(Barclays)를 자문사로 선정 전략적 대안 모색을 시작했다. 즉 제품 또는 회사의 매각가능성을 시사했다.

결절성 경화증 복합체(Tuberous Sclerosis Complex, TSC)는 유전성 희귀질환으로, 주로 TSC1 또는 TSC2 유전자 돌연변이에 의해 발생한다. 신체 여러 기관에 비암성 종양(결절)을 형성하는 특징을 갖고 있으며  뇌, 피부, 신장, 심장, 폐 등의 다양한 조직에 영향을 미친다. 종양 외에도 발작, 발달 지연, 행동 문제, 자폐 스펙트럼 장애 등 다양한 신경학적 및 신체적 증상을 유발하며 발작은 80~90% 환자에서 나타는 대표적인 증상이다.