아일랜드 생명공학기업 프리오테라(Priothera)는 자사의 새로운 합성 스핑고신 1-인산염(S1P) 수용체 조절제 모크라비모드(mocravimod, 또는 ‘KRP203’)가 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)으로부터 동시에 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 급성골수성백혈병(AML)을 치료하는 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 3일(현지시각) 발표했다.  

이 회사 플로렌트 그로스(Florent Gros) 공동창업자 겸 CEO는 “모크라비모드가 FDA와 EMA로부터 희귀의약품으로 지정받은 것은 AML 환자들의 시급하고도 충족되지 못한 의료적 수요에 부응하기 위한 접근에서 중대한 이정표가 마련된 것”이라면서 “동종이계 조혈모세포 이식수술이 AML 환자에게 유일한 치유요법이지만, 다른 치료법을 더해도 사망률이 받아들이기 어려울 만큼 높은 실정”이라고 말했다. 따라서 프리오테라는 모크라비모드의 글로벌 2b상 임상시험이 미국과 유럽, 아시아 각국의 여러 의료기관에서 몇 개월 이내에 빠르게 시작될 수 있도록 노력할 것이라고 그는 덧붙였다. 

스핑고신 1-인산염 수용체 조절제(sphingosine 1 phosphate (S1P) receptor modulator)의 일종인 모크라비모드는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 환자들의 치유 가능성을 높이기 위한 목적으로 개발이 진행되어 왔다. 이에 앞서 모크라비모드는 다양한 자가면역성 질환을 대상으로 시험이 진행됐다.

초기 단계의 임상시험에서 모크라비모드는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 혈액암 환자에서 임상적으로 유의미한 효과를 보여줬다. 

올 하반기에 시작될 다의료기관 2b상 임상은 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 성인 AML 환자를 대상으로 보조요법제 및 유지요법제로서 모크라비모드의 유효성 및 안전성을 평가하게 된다. 이 임상시험에는 유럽, 미국 및 아시아 일부 국가에서 약 250명의 환자들이 피험자로 등록될 예정이다. 

모크라비모드는 몇몇 자가면역성 질환을 대상으로 이루어진 임상 1상 및 2상 시험에서 안전성 및 내약성이 성공적으로 평가됐다. 이후 1b/2a상 임상시험에서 혈액종양 환자들로부터 유망한 자료가 확보됨에 따라 AML을 비롯한 혈액암 치료제로도 개발이 진행되고 있다.