미국 매사추세츠주 캠브리지의 아케비아테라퓨틱스(Akebia Therapeutics)는 자사의 잠재적인 신성 빈혈 치료제인 바다두스타트(vadadustat)에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인을 염두에 두고 스위스 제약기업 비포르파마(Vifor Pharma)와 라이선스 계약을 확대한다고 22일(현지시각) 발표했다.  

이번 거래로 아케비아는 잠재적인 경쟁자인 글락소스미스클라인(GSK) 또는 피브로겐(FibroGen) 및 아스트라제네카(AZ)에 비해 시장 선점에서 더 나은 입지를 차지하게 됐다. 

아케비아는 이날 업데이트된 계약을 통해 비포르가 추가적으로 미국 내 독립된 투석의료기관에서 바다두스타트를 판매할 수 있다고 밝혔다. 이전 계약에서 비포르는 반 계열사(semi-affiliated)인 프레제니우스 신장치료 그룹의 투석 클리닉 및 기타 제3자 시설에서만 마케팅할 수 있었다. 

이번 개정으로 비포르파마는 아케비아에 2000만달러의 추가 지분 투자를 하기로 합의했다. 아울러 바다두스타트 제조 비용을 지원하기 위해 4000만달러를 ‘운전자본’으로 기부할 예정이다. 이는 비포르가 FDA 승인 및 메디케어 및 메디케이드 상환(급여)에 따라 아케비아에 지불키로 한 2500만달러와 별도로 붙이는 웃돈이다. 

증권투자기관인 BTIG 분석가인 로버트 해즐렛(Robert Hazlett)은 FDA가 오는 3월 29일까지 투석 의존 환자와 비투석 의존 환자 모두에 해당하는 만성 신장질환으로 인한 빈혈에 대해 바다두스타트를 승인을 결정할 것으로 보이기 때문에 ‘확신을 불러일으키는’ 행보라고 분석했다. 

바다두가 승인되면 경구용 저산소증 유도인자 프롤릴 수산화효소(HIF-PH) 저해제 계열로는 처음으로 미국 시장에서 시판되는 신약이 된다. 이 약은 이미 일본에서 해당 적응증을 승인받아 아케비아의 현지 파트너인 미쯔비시다나베파마(Mitsubishi Tanabe Pharma)가 ‘바프세오’(Vafseo)라는 브랜드로 판매 중이다. 

경쟁자인 피브로겐 및 AZ 파트너십이 개발한 록사두스타트(roxadustat)가 동일 계열 최초 자리를 차지할 수 있었지만 FDA가 심혈관 안전성을 우려해 지난해 8월 승인을 거부함에 따라 바다두에 기회가 왔다. 

바다두의 데이터는 적어도 10억달러의 시장성을 가진 투석 의존성 신성빈혈 환자에서 견고한 입지를 차지할 것이라고 해즐렛은 내다봤다. 투석 의존성 환자군에서 바다두는 록사두에서 나타난 심혈관 안전성 징후 없이 암젠의 ‘아라네스프’(Aranesp 성분명 다베포에틴 알파, darbepoetin alfa)가 3상 시험에서 보여준 주요심혈관사건(MACE) 지표와 일치했다. 

아케비아와 비포르의 업그레이드 계약은 미국 투석 환자의 60%를 커버할 수 있는 내용을 담았다. 아케비아의 다른 파트너인 일본 오츠카(Otsuka)는 여전히 미국 투석 의존성 시장의 나머지 부분과 비투석 의존성 환자를 책임지게 된다. 유럽 판권도 오츠카 소유다. 

그러나 바다두는 비투석 의존성 환자군에서는 아라네스프 대비 심장 안전성 평가지표를 충족하지 못했다. 이는 미국 외 시장에서 아케비아의 경쟁력을 삭감하는 요인이 될 수 있다. 이로 인해 GSK의 다프로두스타트(daprodustat)가 상대적인 우위에 놓이게 될 것으로 보인다. 다프로는 투석 환자와 비투석 환자 모두에서 성공했으며, GSK는 현재 올해 상반기 미국과 유럽연합(EU)에 신약승인신청서를 제출할 계획이다. 피브로겐의 록사두도 신약승인을 얻기 위해 추가 임상시험의 가능성을 모색하고 있다고 AZ 측 관계자는 이달 10일께 시사했다.