미국 머크(MSD)와 미국 워싱턴주 밴쿠버에 소재한 약물‧표적 발굴 전문기업 앱사이코퍼레이션(Absci Corporation 나스닥 ABSI)이 인공지능(AI) 기반 신약 창출을 위해 제휴를 맺었다. 프랑스 사노피도 영국의 AI 기반 신약개발 선도기업인 엑사이언티아(Exscientia)가 전략적 연구협력 관계를 맺었다.  

MSD는 앱사이의 통합 신약창출 플랫폼(Integrated Drug Creation Platform)을 이용해 딥 러닝(deep learning) 인공지능 및 합성 생명공학에 입각해 치료 목적의 단백질 신약을 개발할 계획이다.  

앱사이는 생체공학적 단백질(Bionic Protein) 비 표준 아미노산 기술을 효율적으로 이용해 MSD가 원하는 용도에 맞춤화된 효소들을 생산할 예정이다. MSD는 최대 3개 표적까지 선택해 신약개발 제휴를 진행할 수 있는 선택권을 갖기로 했다. 

이에 따라 앱사이는 MSD로부터 계약선불금, 옵션 행사에 따른 마일스톤으로 최대 6억1000만달러를 받게 되며 연구비와 순 매출액 대비 단계별 로열티 등을 별도로 지급받게 된다. 

앱사이의 설립자이자 CEO인 션 맥클레인(Sean McClain)은 “MSD라는 세계적인 수준의 연구조직과 협력해 새로운 효소들을 창출할 수 있게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다”며 “AI 기반 플랫폼을 적용해 환자들의 삶을 유의미하게 개선해 줄 새로운 생물의약품 후보물질들을 창출할 수 있기를 기대한다”고 말했다. 

머크리서치래버러토리의 피오나 마셜(Fiona Marshall) 수석 부사장 겸 신약발굴‧전임상·중개의학 담당대표는 “MSD는 생물학적제제 역량을 구축, 확대, 개선하기 위해 새로운 방법을 지속적으로 평가하고 있다”면서 “앱사이의 플랫폼은 새로운 생물의약품 후보물질들을 설계하고, 복잡한 단백질의 발현을 탐색할 수 있는 강력한 기회를 제공할 것”이라고 기대했다. 

프랑스 사노피(위)와 영국 엔사이언티아 로고

양사는 2016년 이래 협력관계를 이어 왔다. 2019년에는 사노피가 염증질환과 면역질환에서 2개의 별도 표적들에 작용하는 엑사이언티아의 새로운 이중특이성 저분자 신약후보물질을 라이선싱을 통해 확보한 바 있다. 

사노피의 프랑크 네슬레(Frank Nestle) 글로벌 연구담당대표 겸 최고과학책임자는 “엑사이언티아와의 제휴를 심화하는 것은 인공지능을 적용해 신약발굴‧개발 전반을 첨단화하는(modernize) 하기 위한 노력”이라며 “이번 제휴를 통해 암과 면역매개성질환에서 새로운 저분자 의약품을 발굴하고 개발하겠다”고 말했다. 이는 신약개발 소요기간을 단축하고 한층 품질 높고 개선된 표적치료제들을 설계하는 데 도움이 될 것이라고 덧붙였다.

엑사이언티아는 사람 조직 샘플과 맞춤의약품 플랫폼을 매칭해 초기 표적과 신약을 발굴하는 작업을 진행하게 된다. 이 방법은 무엇보다도 ‘환자 우선’(patient-first)의 방법론을 가능케 해준다. 즉 연구 초기 단계에서 잠재적 신약후보물질들 선정할 때 환자, 질병, 임상 관련 자료를 통합적으로 활용하는 것이다. 

엑사이언티아는 표적 발굴, 저분자 신약 설계, 신약후보물질 선정, 최적화 작업까지를 분담한다. 사노피는 전임상, 임상개발, 제조, 시판 등을 맡기로 했다.

양사 계약에 따라 엑사이언티아는 1억달러의 선불계약금을 사노피로부터 지급받고 향후 연구, 중개, 임상개발, 승인, 발매가 진척되면 최대 52억달러의 마일스톤을 보장받았다. 또 시판 후에는 순매출액 대비 한자릿수 후반에서 10%대 중반의 로열티를 수수할 권한까지 확보했다. 만약 엑사이언티아가 임상시험 비용을 공동 분담할 경우 최대 21%의 로열티를 받을 수 있는 옵션도 확보했다. 선불계약금 1억달러는 현금으로 올 1분기 중 엑사이언티아에 지급돼 재무상황을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 

엑사이언티아의 설립자인 앤드류 홉킨스(Andrew Hopkins) 대표는 “사노피와 제휴 폭을 확대키로 함에 따라 환자 조직모델에 대한 인공지능 설계 신약후보물질을 테스트함으로써 마우스 동물모델 등을 활용하는 기존 연구방법에 비해 훨씬 더 정확한 결과를 얻을 수 있게 될 것”이라며 “이 같은 변화는 임상시험을 앞두고 수 년 전에 실제 사람조직을 대상으로 신약후보물질을 테스트할 수 있음을 의미하는 획기적인 일”이라고 강조했다.